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生物医药前沿

前沿 | PARP抑制剂有望治疗神经退行性疾病?

PARP抑制剂是一种靶向聚ADP核糖聚合酶(Poly ADP-ribose Polymerase)的癌症疗法。它是第一种成功利用合成致死(Synthetic Lethality)概念获得批准在临床使用的抗癌药物。它的原理是:PARP是在BRCA蛋白之外,细胞中另一重要的DNA修复蛋白,前者主要修复DNA单链损伤,后者主要修复DNA双链损伤。携带BRCA1或BRCA2种系基因突变(germline ...

累计融资逾亿美元,Artios加速癌症首创疗法研发

针对DNA损伤应答(DNA Damage Response,DDR)的新锐公司Artios Pharma近日宣布已大幅超额完成了B轮8400万美元(合6500万英镑)的融资。本轮融资由新投资方Andera Partners(EdRIP)和LSP(Life Sciences Partners)领投,其他新投资方包括Pfizer Ventures和Novartis Venture Fund(NVF)。...

30年来新突破,膀胱癌新药获FDA快速通道资格

Sesen Bio公司近日宣布,其领头产品Vicinium获得美国FDA授予的快速通道资格,用于治疗对卡介苗(BCG)无缓解的高分级非肌层浸润性膀胱癌(high grade NMIBC)患者。Vicinium目前正在3期临床试验VISTA中进行评估,用于治疗高分级NMIBC患者,他们之前曾接受过两个疗程的BCG治疗,但现在BCG未能继续带来缓解。快速通道资格通常授予给治疗严重疾病的在研药物,并且已...

里程碑!首款RNAi疗法今日获批

▎药明康德/报道 今日,美国FDA宣布批准Onpattro(patisiran)输注治疗,用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病,polyneuropathy)成人患者。值得一提的是,这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法,也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物。 hATTR影响了全球约500...

首款RNAi疗法诞生记:等了12年的“诺奖新药”

▎药明康德/报道 它曾一度收获诺贝尔奖的荣光,也曾被认为是医药行业的一大泡沫。从12年前的诺奖折桂,到今日的首款新药获批,RNAi技术走过了一条艰辛而曲折的发展道路。欲戴其冠,必承其重。在今天的这篇文章里,我们也将与各位读者一道,回顾人类历史上首款RNAi疗法诞生的故事。 意外而至的诺贝尔奖2006年10月2日凌晨2:30分,斯坦福大学的Andrew Fire教授接到了一通来电。电话那...

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