神经系统

基因疗法治疗阿兹海默病,艾伯维达成研发合作

艾伯维(AbbVie)公司宣布与Voyager Therapeutics达成战略合作,将前者的单克隆抗体专精与全球临床开发能力,以及后者的腺相关病毒(AAV)载体技术相结合,共同开发直接针对tau蛋白的抗体,以治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。 本次两家公司所针对的tau蛋白是正常人大脑中常见的蛋白,能维持细胞的稳定。然而在病变的大脑中,tau蛋白会出现异常积聚,导致大脑功能受损,神经...

FDA接受帕金森病新药申请,有望10月批准

Acorda Therapeutics宣布美国FDA已经接受为INBRIJA提交的新药申请(NDA)。INBRIJA是一款在研吸入式左旋多巴,用于治疗在服用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的关闭期(OFF periods)症状。FDA预计会在今年10月5日前给予回复。 帕金森病是由于某些负责产生多巴胺的神经元逐渐丧失而引起的进行性神经退行性疾病。它会导致一系列症状,包括运动受损、肌肉...

华人学者新研究有望揭示恶性神经肿瘤新靶点

恶性外周神经鞘瘤 (malignant peripheral nerve sheath tumors, MPNSTs) 是由于构成神经髓鞘的施旺细胞谱系中的细胞出现癌变形成的恶性肿瘤。大约一半的MPNSTs与NF1基因突变有关,但是对于另一半患者,导致细胞向肿瘤细胞转化的分子机制并不清楚。日前,辛辛那提儿童医院 (Cincinnati Children's Hospital) 鲁青课题组的研究人员...

不破不立,阿兹海默病新药研发或迎重大变化

在新春佳节期间,一条值得关注的行业新闻可能被拜年信息所淹没——大年初一,大洋彼岸的美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明,宣布FDA将继续推进神经疾病领域创新疗法的开发。而鉴于近年来阿兹海默病的新药研发屡遭失利,在与患者群体和科研人员进行沟通后,阿兹海默病的研发标准可能迎来重大变化。 Gottlieb博士指出,近年来,我们在医学上取得了过去难以想象的突破,免疫疗法和基...

RNA药物治疗神经疾病,武田达成新合作

近日,总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药(Takeda)达成合作协议,将共同开发基于RNA的药物,针对多种神经疾病。 基于这项协议,Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票,并在未来四年内为Wave提供至少6000万美元的研究资金。武田可以在Wave的脑部疾病在研项目中获得部分权...

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