神经系统

前沿 | PARP抑制剂有望治疗神经退行性疾病?

PARP抑制剂是一种靶向聚ADP核糖聚合酶(Poly ADP-ribose Polymerase)的癌症疗法。它是第一种成功利用合成致死(Synthetic Lethality)概念获得批准在临床使用的抗癌药物。它的原理是:PARP是在BRCA蛋白之外,细胞中另一重要的DNA修复蛋白,前者主要修复DNA单链损伤,后者主要修复DNA双链损伤。携带BRCA1或BRCA2种系基因突变(germline ...

前沿 | 抑制阿兹海默病相关蛋白形成的新分子找到了?

▎药明康德/报道 近日,专注于开发新型药物治疗阿兹海默病(AD)和小分子药物平台治疗神经退行性疾病的生物医药公司Alzheon,在人脑脑脊液中鉴别出来一种物质——3-磺基丙酸(3-SPA),并发现它可以抑制β类淀粉蛋白(Aβ)寡聚物的形成,这是AD的致病物质。3-SPA是高牛磺酸和Alzheon的前体药物ALZ-801在人体内的一种主要代谢产物。该结果于近期发表在《CNS Drug》杂志上。 ...

速递 | 罗氏亨廷顿病新疗法获优先药品资格

▎药明康德/报道 今日,罗氏(Roche)宣布,欧洲药品管理局(EMA)授予其在研药物RG6042(曾用名IONIS-HTTRx)优先药品(PRIME)资格,用于治疗亨廷顿病(HD)。在一项1/2a期研究中,RG6042展示了减少致病性突变亨廷顿蛋白(mHTT)的能力。与FDA突破性疗法认定类似,EMA的优先药品资格将加速潜力药物审批,使其能尽快用于患者。 HD是一种罕见的遗传...

帕金森病疗法5年内将有重大研究突破? | 专访

▎药明康德/报道 编者按:Michael J. Fox帕金森研究基金会(MJFF)投入近90%的开支,用于开发治疗神经退行性疾病的方法。自2000年成立以来,它总计投入超过8亿美元,2017年就投入1亿美元。 MJFF首席执行官Todd Sherer博士说,该组织“是世界上最大的致力于帕金森病研究的非营利性资助者”,他预计未来五年在开发帕金森病疗法方面将取得重大进展“以减缓或阻止疾病进...

盘点 | 中枢神经系统疾病领域近期研究进展(第59期)

1. 罗氏亨廷顿病新疗法获优先药品资格 罗氏(Roche)集团近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)授予其在研药物RG6042(曾用名IONIS-HTTRx)优先药品(PRIME)资格,用于治疗亨廷顿病(HD)。在一项1/2a期研究中,RG6042展示了减少致病性突变亨廷顿蛋白(mHTT)的能力。与FDA突破性疗法认定类似,EMA的优先药品资格将加速潜力药物审批,使其能尽快用于患者。 ...

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