罕见病

速递 | 缓解率达97%!血友病基因疗法效果显著

▎药明康德/报道 Spark Therapeutics今日宣布,12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后,缓解率达到97%。 甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病,可导致不受控制的出血。在美国,约有2万人被诊断为甲型血友病,全世界有32万甲型血友病患者。这些人缺乏或没有足够的凝血蛋白——因子VIII。出血通常发生在关节中,可引起明显的疼痛,并可导致慢性肿胀、畸形、活动...

首个积极进展!天使综合征新药2期数据出炉

Ovid Therapeutics公司今日宣布了针对天使人综合征的新药OV101的2期临床试验STARS的积极顶线数据。数据显示OV101达到了安全性与耐受性的主要终点。对比安慰剂组,每日接受一次药物的剂量组在第12周取得了首个预期疗效终点(包括临床全球印象改善量表CGI-I),且有明显的大幅改善(p=0.0006)。该试验药在成人与青少年天使人综合征患者身上皆体现出了良好安全性与耐受性,其试验数...

盘点 | 最新血友病疗法研发管线有哪些?

▎药明康德/报道 本文盘点了最新的血友病临床研发管线。我们统计了在clinicaltrials.gov上注册的临床1期,2期和3期的血友病药物临床试验数据。纳入统计范围的包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,没有包括已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 截止2018年7月25日,血友病领域共有73项新药临床试验研究,临床后期研究占主导地位——处于1期的有21项试验,处于2期...

盘点 | 最新多发性硬化症疗法研发管线有哪些?

▎药明康德/报道 本文盘点了最新的多发性硬化症临床研发管线。我们统计了在clinicaltrials.gov上注册的临床1期,2期和3期的多发性硬化症药物临床试验数据。纳入统计范围的包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,没有包括已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 截止2018年7月25日,多发性硬化症领域共有137项新药临床试验研究。其中,处于1期的有37项试验,处于2期...

速递 | 克罗恩病新疗法3期临床取得积极顶线结果

▎药明康德/报道 专攻胃肠道(GI)疾病的生物医药公司RedHill Biopharma今日宣布了RHB-104治疗克罗恩病的一项3期临床试验(MAP US)的积极顶线安全性与疗效数据。试验成功达到了主要终点与关键次要终点,接受RHB-104的克罗恩病患者显示出了持续的病情好转现象。 克罗恩病(CD)是一种慢性炎症性的胃肠道疾病,症状包括腹痛、肿胀、腹胀、疲劳、腹泻或便秘、大便...

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