罕见病

一图读懂 | 消化系统罕见病新药研发进展

▎药明康德/报道 数据显示,在消化系统罕见病中,克罗恩病是新药临床研究最多的疾病,目前进行中的临床试验数量最多,共132个;先天性Cajal氏间质细胞增生合并肠道神经元发育异常没有登记在案的临床试验。在国家方面,美国和加拿大分别以80项和43项临床试验位居前列,其他研究消化系统罕见病新药的主要国家分布在欧洲。在公司方面,Takeda、AbbVie和Ja...

速递 | 诺华1亿美元收获基因疗法技术独家许可

▎药明康德/报道 今年4月,诺华(Novartis)公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis,并获取其治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的创新基因疗法。作为此项收购的后续,今日,诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元,获得了其基因疗法技术平台的独家许可。 REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,它...

疾病风险锐减81%!FDA今日批准白血病新疗法

▎药明康德/报道 今日,艾伯维(AbbVie)与基因泰克(Genentech)宣布,美国FDA已批准这两家公司的重磅药物Venclexta(venetoclax)与Rituxan(rituximab)联合使用,治疗经治的慢性淋巴性白血病(CLL)或小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)患者。 慢性淋巴性白血病是成人中最为常见的白血病类型,主要病发于血液和骨髓。据估计,美国在2018年将有...

速递 | 新合作助力基因疗法开发,治疗罕见眼病

▎药明康德/报道   今日,基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会(University of Florida Research Foundation)和宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)达成了独家全球许可协议,开发一种新型腺伴随病毒(AAV)的基因疗法,治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP...

有效率97%!创新基因疗法可不受免疫系统影响

近日,来自荷兰的基因治疗公司uniQure提供的数据显示,用AAV5载体在非人灵长类动物和具有预先存在的抗AAV5中和抗体(NAB)的人中成功实现肝脏转导。在重新分析1/2期临床试验AMT-060中10例患者的治疗前血清样本的研究中,没有发现治疗前抗AAV5 NAB的存在与AMT-060在B型血友病患者中的临床结果有关。这些结果发表在美国基因与细胞疗法协会(ASGCT)年会上。 B型...

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