亘喜生物公布FasT CAR-19临床研究数据

▎医药观澜/报道

今日,亘喜生物公布了一项细胞基因疗法FasT CAR-19  (GC007F)研究的初步结果,该疗法在治疗急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)人群中呈现突破性的疗效与安全数据,并具有积极的临床意义。

GC007F是靶向CD19的CAR-T细胞疗法,用于治疗复发或难治的青少年和成人B-ALL患者以及侵袭性非霍奇金淋巴瘤患者。目前,已获批上市的抗CD19 CAR-T产品平均生产周期为两周,产品放行检测需要额外的一周时间。得益于亘喜生物的FasT CAR专利技术,GC007F细胞的生产时间可缩短至24小时,大幅地降低CAR-T细胞生产成本,有效缩短病人等待时间,最大程度提高临床获益的可能,医生也更愿意使用该疗法来治疗病人,总医疗成本也将显著降低。

此项研究受试者为19名年龄在14岁至70岁之间的青少年和成人B-ALL患者。这些患者此前均接受过多次治疗,但都未获得临床持续缓解。截止到6月12日,接受FasT CAR-19治疗的患者共计19人,所有受试者细胞均成功制备 ,没有1例受试者因产品制备失败退出试验。所有受试者经清淋预处理化疗后,接受了单次GC007F注射治疗。GC007F的剂量爬坡从低到高分为三个等级,输注剂量相当于传统CAR-T产品1/30到1/10的有效剂量。研究对16名受试者进行了安全与疗效的评估,其中:

  • 16名患者 (100%) 均得到完全缓解,其中包括血细胞数量完全或未完全恢复CR (CR/CRi) ;

  • 14 名患者 达到检测不到的微小残留病灶 (uMRD) 状态(骨髓中检测到的白血病细胞低于10-4);

  • 截止到6月12日,该疗法持续在15名患者 (94%) 身上发挥作用。值得注意的是,一名青少年受试者在GC007F治疗后的28天达到CR和uMRD,在第12周MRD转阳,又在第20周重新获得了uMRD,疾病缓解状态保持到6月12日(数据截至日)。

  • 在6个多月的缓解期间,GC007F在该受试者体内持续作用,证明了细胞良好的持续性。在安全性方面,所有19名患者均能够耐受3个不同剂量水平的FasT CAR-19输注,无剂量限制性毒性 。最常见的安全问题是细胞因子释放综合征 (CRS) 和免疫效应细胞相关的神经毒性综合症 (ICANS) ,试验中仅观察到轻微至中度的副作用。与高剂量组相比,在低、中剂量组的受试者中观察到轻微的不良反应。在低、中剂量组的14名患者中,有2例受试者报告为3级CRS,1例受试者报告可控的3级ICANS;而在高剂量组的4名患者中,有3例 受试者为3级CRS,2例受试者为1-2级ICANS。

亘喜生物首席执行官曹卫博士表示:“我们非常欣喜地看到,在这项研究中,复发或难治B-ALL患者均通过GC007F临床获益,疾病得到了有效控制。虽然FasT CAR技术的潜力尚完全开发,但这项研究的初步结果为继续扩展受试者人群的试验提供了宝贵的经验,FasT CAR将应用于其他适应症,包括多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤等。希望亘喜生物为全世界需要CAR-T治疗的病人提供负担得起,且显著有效的FasT CAR-T细胞治疗。” 

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资料来源:

[1]亘喜生物公布一项临床研究初步结果:FasT CAR-19对复发或难治急性B淋巴细胞白血病患者具有突破性意义. Retrieved Jun 21, 2019, from https://www.prnasia.com/story/249763-1.shtml