半年2轮融资,又达成独家合作,这家新锐的再生疗法“有点厉害”

创鉴汇/报道

专注于利用人体先天生物学来修复或逆转一系列退行性疾病所造成损害的临床阶段生物技术公司Frequency Therapeutics,日前宣布完成C轮6200万美元的融资。这是该公司继今年1月实现B轮4200万美元融资之后再次受到投资者的支持,这表明公司在过去的6月个中取得了显著的研究进展。

该公司表示,将利用这笔资金推进其治疗感觉神经性耳聋的再生疗法FX-322进入2a期临床研究,并利用专有的祖细胞活化(PCA)平台,推进其他治疗领域的发现项目。感觉神经性听力损失是内耳中感觉毛细胞损伤和/或丧失的结果。这些内耳毛细胞一旦受损就不会自发再生。据世界卫生组织(WHO)估计,目前全球有超过8亿成年人患有听力损失。根据美国国立卫生研究院的数据,大约90%的听力损失患者会受到感音神经性听力损失的影响。据了解,目前对于感音神经性听力损失尚无获批的治疗方案。

就在前几日,安斯泰来(Astellas Pharma)与Frequency签订了独家合作协议,共同开发并商业化FX-322产品。根据协议,Frequency有权获得8000万美元的预付款,以及高达5.45亿美元的未来里程碑付款。

FX-322是一种小分子药物的专利组合,旨在通过激活内耳前体细胞来诱导毛细胞再生,从而恢复听力功能。目前该药物已在美国完成1/2期临床研究,相关数据表现良好。Frequency表示,将在今年4季度启动该药物的2a期临床研究。

Frequency Therapeutics成立于2015年,技术源自麻省理工学院(MIT)的Roberg Langer博士和哈佛医学院(Harvard Medical School)的Jeffrey Karp博士。他们受到基因编辑技术的启发,期望利用人体细胞的力量、先天防御能力和再生能力来治疗疾病。他们发现鸟和两栖动物是可以让细胞再生的,于是在哺乳动物中寻找类似的通路。通过多方的合作和努力,他们找到了一种小分子方法,从小鼠的耳蜗扩展祖细胞。Jeffrey Karp博士说:“我们相信这一技术代表着听力损失研究领域的一次主要进步,会激发使用药物、siRNA或基因过度表达的新的生理研究和遗传筛查。

图片来源:123RF

位于人类内耳的感觉毛细胞,或者叫耳蜗,可以探测到声音。然后它们将这一信号传递给神经元,并最终到达大脑。但感觉毛细胞会因为噪音或其它声音而受损,它们自己无法再生,还会随着年龄增长而减少。Frequency Therapeutics专有的PCA平台可以刺激内耳中的感觉毛细胞再生,用于治疗听力损失。

Frequency Therapeutics总裁兼首席执行官David Lucchino博士说:“投资者的支持以及与安斯泰来的授权和合作协议,将使我们能够继续推进FX-322临床开发,同时探索我们的PCA平台治疗其他类别疾病的潜力。我们相信祖细胞的激活可以开发出治疗退行性疾病的新疗法。”

我们祝愿Frequency的研发顺利,早日为广大听力受损的患者带来治疗福音!

参考资料:

[1] Frequency Therapeutics Completes $62 Million Series C Financing Retrieved on July 25 2019 from https://www.frequencytx.com/news-events/news-events-press-release-07-23-2019.php

[2] Astellas and Frequency Therapeutics Enter into License Agreement for FX-322, a Regenerative Treatment Candidate for Hearing Loss Retrieved on July 26 2019 from https://www.frequencytx.com/news-events/news-events-press-release-07-17-2019.php

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