成立1年,要上市了,“失败”的肝病疗法进入3期临床

创鉴汇/报道

据纳斯达克官网消息,新锐公司Mirum Pharmaceuticals已向美国证券交易委员会递交了IPO申请,拟募资8600万美元。

 

Mirum Pharmaceuticals于2018年11月成功完成A轮1.2亿美元的融资,并与Shire达成独家授权协议,获得开发maralixibat的全球授权。Maralixibat是一种顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)的2期口服抑制剂。

该公司董事长Mike Grey先生更是为业内所熟悉。Grey先生曾于2011年创立Lumena Pharmaceuticals,致力于开发罕见肝脏疾病的疗法。2014年,Shire以2.6亿美元收购了Lumena,开发其主要的在研产品LUM001(现被称为maralixibat)。然而,一年后,因一罕见的并发病例,该药物的研发宣告失败,该产品也被搁置。2018年,Mike Grey先生再次创立了Mirum Pharmaceuticals,在Grey先生放弃了对钠依赖性胆汁酸转运蛋白口服抑制剂的控制4年后,他加紧推出了一批新的顶线数据,帮助复活失败的疗法,同时募集了1.2亿美元的大资金。

公司董事长Mike Grey先生(图片来源:Mirum Pharmaceuticals官网)

据Mirum 的官网显示,maralixibat正在开发用于治疗Alagille综合征(ALGS)和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。Mirum表示,该公司最初专注于开发maralixibat用于治疗儿童患者。但该公司认为,maralixibat有潜力开发用于额外的儿童和成人患者的胆汁淤积性肝病适应症。但目前而言,公司重点关注两个已命名的适应症。

据了解,这些罕见的胆汁淤积性疾病都是由基因突变引起的,并且涉及肝脏和全身过量胆汁酸的积累。如果不治疗,这些病症可导致肝功能衰竭并造成发育不良和严重的瘙痒症。根据目前的标准治疗,患者通常需要进行肝移植。

Mirum在其新闻稿中表示,maralixibat通过与称为顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)的重要载体蛋白结合起作用,从而降低胆汁酸的摄取和循环水平。公司计划在今年将maralixibat推进至3期临床,用于治疗PFIC和ALGS的儿童患者。

我们祝愿Mirum Pharmaceuticals上市顺利,并在资本的助力下,早日为全球罕见肝病患者带来新的治疗选择。

参考资料:

[1] MIRUM PHARMACEUTICALS, INC. (MIRM) IPO Retrieved on June 25 2019 from https://www.nasdaq.com/markets/ipos/company/mirum-pharmaceuticals-inc-1070111-89956

[2] MIRUM PHARMACEUTICALS website Retrieved on June 25 2019m from https://mirumpharma.com/

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