新临床试验力图改善患者肝纤维化和肝硬化

Intercept公司近日宣布,即将开展名为REVERSE的3期临床试验研究。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的研究,将在约540例经活检确诊为非酒精性脂肪肝炎(NASH)引起的肝硬化的患者中,评估使用奥沙胆酸(oceticholic acid,OCA)的疗效和安全性。

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种脂肪在肝脏中堆积的肝病,可能会导致肝纤维化和肝硬化。据估计,NASH将在不久后成为晚期肝病的最常见原因,这些患者通常都需要肝移植。目前还没有获批的用于NASH的治疗方案,这一领域还有巨大的医疗需求待满足。

REVERSE试验将在北美、欧洲、澳大利亚和新西兰等地进行。主要终点是在治疗12个月后,使用NASH临床研究网络(CRN)系统评分时,至少出现一个阶段的肝纤维化组织学改善的受试者所占的百分比。患者将以1:1:1的比例随机分配至三个组之一,分别接受每日一次OCA 10mg,每日一次OCA 10mg,但在三个月时滴定至25mg,或者安慰剂。成功完成REVERSE双盲阶段的患者将有资格参加长达12个月的开放标签扩展阶段试验。

▲Intercept总裁兼首席执行官Mark Pruzanski博士(图片来源:Intercept

“NASH很快将超越丙型肝炎,成为美国和欧洲肝移植的主要原因,因此急需有效的治疗方法来逆转患者的肝纤维化和肝硬化,”Intercept总裁兼首席执行官Mark Pruzanski博士评价说:“OCA是目前唯一获得美国FDA突破性疗法认定的NASH药物,随着我们的3期临床研究REGENERATE和REVERSE的进展,我们有望将首个获批的疗法带给患有肝纤维化和肝硬化的NASH患者,他们有较高的风险发生肝功能衰竭。”