显著减少死亡,近3年大型研究证实辉瑞新药疗效

日前,辉瑞(Pfizer)宣布其创新疗法tafamidis在一项治疗转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样变心肌病(transthyretin cardiomyopathy)的3期临床试验中抵达了主要终点。这项为期近3年的试验表明tafamidis显著减少了患者的死亡风险。

在人体中,转甲状腺素蛋白有着重要的生理作用。在正常情况下,这些蛋白由四个相同的亚基组成。但在这类蛋白发生病变,发生折叠错误的时候,这个四聚体就会变得不稳定,让错误折叠的蛋白积聚于淀粉样沉淀中,在心脏里出现积累,带来严重的后果。据估计,经确诊患有转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的患者,其平均寿命仅有3-5年。而辉瑞带来的tafamidis有望给这些患者带来福音。这款新药是一类全新的转甲状腺素蛋白稳定剂,有望改善患者的病情。

在一项3期临床试验中,这款新药的潜力得到了验证。研究人员们招募了441名患者,一组每日口服20毫克tafamidis,第二组每日口服80毫克tafamidis,第三组则接受安慰剂的治疗。该研究的主要目的是在长达30个月的时间里,比较服用tafamidis与服用安慰剂的患者,在全因死亡率和心血管事件相关的住院上是否有差异。结果表明,tafamidis显著减少了这两项指标。

▲Tafamidis的分子结构式(图片来源:By Anypodetos (Own work) [CC0], via Wikimedia Commons

“这些顶线结果对于患者来说非常重要,也让我们离让这一创新疗法来到患者身边的目标又近了一步,”辉瑞高级副总裁,全球产品开发部罕见病部首席开发官Brenda Cooperstone博士说道:“辉瑞的罕见病部一直站在前沿,加深对转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的理解。我们感谢参与这些临床试验的患者及其家人,也感谢临床试验中的医生和研究中心的贡献。我们期待和心血管疾病群体分享更多详细的结果,并与监管部门讨论这些数据,寻求合适的监管路线。”

“我们的发现为这些患者和他们的家人带来了真正的希望,” 哥伦比亚大学的Mat Maurer教授说道:“作为医疗专家,我们现在能做的只是控制疾病的症状,而没有有效的药物治疗方案。治疗这种疾病的药物是急缺的。”

2011年,tafamidis曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。2017年,美国FDA又授予这款新药快速通道资格。近日3期结果的出炉,让这款新药离上市又近了一步。我们期待患者能早日迎来创新的疗法,挽救他们的生命。

参考资料:

[1] Pfizer Announces Positive Topline Results From Phase 3 ATTR-ACT Study Of Tafamidis In Patients With Transthyretin Cardiomyopathy

[2] Pfizer Receives FDA Fast Track Designation for Tafamidis for Transthyretin Cardiomyopathy