盘点 | 一文看懂基因编辑和基因疗法四大最新进展(第8期)

▎药明康德/报道

图片来源:123RF

1. 诺华基因疗法Luxturna获欧盟批准,治疗遗传性视网膜疾病

11月23日,诺华(Novartis)宣布欧盟委员会(EC)批准Luxturna,一种一次性基因疗法,用于治疗由于RPE65基因的两个拷贝突变而导致视力丧失,但保留有足够数量的存活视网膜细胞的患者。该批准在欧盟所有28个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威均有效。Luxturna由Spark Therapeutics开发并在美国推广。Luxturna是欧盟批准的首个治疗遗传性视网膜疾病(inherited retinal diseases,IRD)的药物。

出生时携带两个RPE65基因拷贝突变的人从小就可能会发生严重的视力丧失,大多数患者会进展为完全失明。Luxturna提供的RPE65基因正常拷贝可以恢复并改善视力。

2. Rocket与REGENXBIO合作,开发AAV病毒载体基因疗法

11月26日,美国多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO专有NAV®技术平台开发的AAV9(腺相关病毒9)载体的权利,来研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV®技术平台是一种独有的AAV基因递送平台,拥有100多种新型的AAV载体,如AAV7,AAV8,AAV9和AAVrh10等。

Danon病是Rocket首个基于AAV的基因疗法项目。Danon病是一种罕见的神经肌肉和心血管疾病。其特征是复杂的心肌病,骨骼肌病和轻度认知障碍。Rocket自身的多平台开发方法应用了慢病毒载体(LVV)和AAV基因疗法平台。目前,Rocket主要的临床阶段试验是治疗范可尼贫血症(FA),此外还在对丙酮酸激酶缺乏症(PKD),1型白细胞粘附缺陷病(LAD-I),以及婴儿恶性骨质疏松症(IMO)进行临床前研究。

3. Rocket基因疗法RP-L102获得FDA的RMAT认定以及快速通道资格

11月27日,美国多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布,该公司基于慢病毒载体(LVV)的治疗范可尼贫血症(Fanconi Anemia, FA)的基因疗法RP-L102获得了美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定以及快速通道资格。RMAT认定与突破性疗法具有相同地位。

RP-L102目前正在欧洲进行1/2期临床试验。美国FDA已经接受了RP-L102利用改进工艺给药的IND申请。RP-L102还同时获得FDA颁发的治疗A型范可尼贫血症的孤儿药资格,在欧洲也被授予了孤儿药资格。

4. 博雅辑因在广州启用基因编辑治疗基地,2019年将首个产品推上临床

11月18日,博雅辑因(EdiGene)宣布,该公司基因编辑治疗基地在广东医谷南沙产业园区建成并正式启用,广州辑因医疗科技有限公司开始运营。博雅辑因首个基因编辑技术治疗β-地中海贫血的产品ET-01将会在这里被推上临床。该产品预计将于2019年进入临床研究阶段。β-地中海贫血是全世界最大的单基因遗传病之一,是一种遗传性血红蛋白病。在我国,β-地中海贫血主要分布在广东、广西、贵州、四川、湖南等地,患病率约为2%。目前,规范性长期输血和去铁治疗仍是大多数严重β-地中海贫血患者最主要的治疗方法。但传统治疗成本极为昂贵,而且需要进行频繁的终身治疗。从基因水平治疗β-地中海贫血,有望使β-地中海贫血患者的治疗摆脱骨髓移植配型问题的局限,使更广泛的患者获得治疗。

基因编辑和基因疗法系列:

第7期第6期 

第5期 第4期 | 第3期 | 第2期 | 第1期

参考资料:

[1] Novartis announces landmark EU approval for one-time gene therapy Luxturna® to restore vision in people with rare inherited retinal disease. Retrieved Nov 23, 2018, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-landmark-eu-approval-one-time-gene-therapy-luxturna-restore-vision-people-rare-inherited-retinal-disease

[2] Rocket Pharmaceuticals and REGENXBIO Announce New License Agreement for the Treatment of Danon Disease Using NAV AAV9 Vector. Retrieved November 26, 2018, from https://www.biospace.com/article/rocket-pharmaceuticals-and-regenxbio-announce-new-license-agreement-for-the-treatment-of-danon-disease-using-nav-aav9-vector/

[3] 博雅辑因广州基因编辑治疗基地正式启动. Retrieved November 19, from 微信公众号(博雅辑因)

[4] Rocket Pharmaceuticals Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) and Fast Track Designations for RP-L102 Gene Therapy for Fanconi Anemia. Retrieved Nov 27, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/rocket-pharmaceuticals-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-and-fast-track-designations-for-rp-l102-gene-therapy-for-fanconi-anemia/

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