诺华领投,新锐致力于开发治疗心脏疾病的基因疗法

创鉴汇/报道

精准医疗可能适用于或应该适用于许多疾病,但突变特异性治疗通常被认为是治疗癌症的。日前,一家全新的临床前阶段生物医药公司 Renovacor正式成立,并获得了诺华等共同领投的1100万美元A轮资金。该公司的首席执行官Magdalene Cook博士认为,精准医学也应该在治疗心脏病方面有所体现,该公司正在为一种罕见的、可能致命的心脏病开发基因疗法。
 

Renovacor的主要在研项目是基于重组腺相关病毒(AAV)的基因疗法,用于因BAG3基因突变而患有扩张型心肌病(DCM)的患者。

扩张型心肌病是一种影响美国300多万人口、且出现不断增长趋势的疾病。许多患者由于缺血性心脏病而发展为DCM。目前,具有BAG3突变的DCM患者用心力衰竭的标准疗法进行治疗。尽管通过药物治疗和护理,疾病症状会有所改善,但DCM患者的五年生存率仅为50%。针对携带BAG3突变的DCM患者开发BAG3基因替代疗法,可以潜在地预防这种疾病在健康的年轻人群中进展。
 
Cook博士指出:“BAG3基因影响心脏的收缩力,这就减少了每次收缩时的血流量。当发生这种情况时,一些血液留在心脏中,这就是引起扩张的原因,心脏会像气球一样爆炸。” 该基因还在心肌的重塑中发挥作用,心脏肌的重塑是指心脏的形状,结构和功能发生变化。重塑可能是一件好事,例如在心肌适应体育锻炼的情况下。但这对DCM患者来说却不是一件好事。Cook博士说,这种重塑会导致心脏组织留下疤痕,从而降低其泵血的能力。
 
Renovacor的基因疗法技术,是基于坦普尔大学刘易斯卡茨医学院(the Lewis Katz School of Medicine Temple University)Arthur Feldman博士十多年的研究。该治疗方法取代了缺失的BAG3基因,可能会阻止DCM进展。最终,这种治疗方法甚至可以成为BAG3突变检测呈阳性的患者的预防性疗法,防患于未然。
 
据悉,本轮资金将用于推动这款基因疗法进临床,启动大型动物的毒理学和生物分布研究,从而提交IND申请。此外,这笔资金还将用于筹建制造运营设施。
 

Renovacor首席执行官Magdalene Cook博士(图片来源:Renovacor
 
Magdalene Cook博士说:“对于具有特定基因突变的心血疾病患者,目前还没有精准医疗的治疗选择,这是Renovacor希望提供的。通过将第一种针对心血管疾病的精准疗法推向市场,我们的目标是改变这一领域已有三十多年的治疗范式。”
 
Renovacor创始人Arthur Feldman博士说:“Renovacor的基因疗法是目前在心力衰竭人群中进行的唯一基因替代疗法。通过替换导致疾病的遗传基因,Renovacor的潜在治愈性治疗旨在阻止疾病进展,并挽救其他健康年轻人的生命。”
 

参考资料:

[1] Renovacor Closes $11 Million Series A Financing to Advance First Gene Therapy for a Rare Cardiovascular Disease Retrieved on August 15 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20190814005354/en/

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