速递 | 喜迎首款疗法!FDA今日批准新药,治疗儿科罕见病患者

▎药明康德/报道

今日,FDA宣布批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi(amifampridine)药片上市,用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者。这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药

▲LEMS患者的自身抗体攻击神经肌肉接头(图片来源:肌肉萎缩症协会官网)

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,它影响神经和肌肉之间的连接,导致患者出现肌无力和其它症状。LEMS患者的自身免疫系统攻击神经肌肉接头(neuromuscular junction, NMJ),阻断神经信号传导到肌肉细胞中。LEMS可能与其它自身免疫性疾病相关,但是在癌症患者中更为常见,例如小细胞肺癌患者

Ruzurgi的活性成分是3,4-二氨基吡啶(3,4-DAP)。它可以阻断神经突触前钾离子通道的活性,从而延长动作电位,提高突触前钙离子浓度,导致更多乙酰胆碱释放,从而增强对肌肉的刺激,缓解LEMS的症状。

▲Ruzurgi分子结构式(图片来源:Edgar181 [Public domain])

Ruzurgi的批准是基于成人LEMS患者的临床试验,成人患者的药代动力学数据,以及使用药代动力学模型和模拟发现的儿科患者剂量,和从6-17岁儿科患者中获得的安全性数据。

Ruzurgi的疗效是基于包含32名成人患者的随机双盲,含安慰剂对照的临床研究。这项研究中,患者先使用Ruzurgi三个月,然后一部分患者持续使用Ruzurgi,而另一部分患者换为接受安慰剂治疗。试验结果表明,继续接受Ruzurgi治疗患者的运动能力减弱程度小于安慰剂组。

“我们将继续促进治疗罕见病,特别是儿科罕见病的疗法的开发和批准,”FDA药物评估和研究中心神经病产品部主任Billy Dunn博士说:“这一批准为LEMS儿科患者带来了一款他们继续的治疗选择。这些患者往往因为肌无力和疲惫,很难完成日常活动。”

参考资料:

[1] FDA approves first treatment for children with Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorderhttps://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-lambert-eaton-myasthenic-syndrome-rare-autoimmune-disorder

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