速递 | 开发治疗大脑疾病的基因疗法,Denali达成合作

    ▎药明康德/报道

    近日,SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布,两家公司签订了一项研发许可和合作协议,SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体(AAV),让基因疗法可以跨越血脑屏障,应用于治疗帕金森病(PD)、阿兹海默病(AD)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术,而Denali Therapeutics则是专注于治疗神经退行性疾病的生物技术新锐。依据协议,Denali将支付给SIRION预付款,未来里程碑付款等一系列款项。

         

    AAV载体一直被认为是最有希望用于临床应用的基因递送系统之一。Denali将与SIRION和Dirk Grimm博士——在AAV生物学和应用领域上世界闻名的先驱科学家合作,综合他们各自的专有技术平台,进而开发出新一代AAV载体。合作的目标是通过开发创新AAV的衣壳蛋白,让改进的AAV不仅具有安全性,还具有更好的专一性和高效性,保证足够水平的疗法能够被递送至大脑,给患者提供有效治疗

    SIRION的创始人兼首席执行官Christian Thirion博士说:“这次开创性的合作机会,将帮助Denali提高在大脑中可用的蛋白疗法数目,并且加快将高效,安全、可扩展的候选药物推入临床试验。”

    SIRION的战略合作伙伴,来自海德堡大学医院(UKHD)的Dirk Grimm教授说:“通过贡献我们在设计及高通量体内筛选AAV衣壳库方面的专长,我们将大大加快和提高实现关键目标的机会。”

     

    ▲Denali的产品研发管线(图片来源:Denali官网)

    Denali首席运营官Alexander Schuth先生补充道:“Denali对能与SIRION开展合作感到兴奋。Denali关于血脑屏障和神经退行性疾病的专业知识,综合SIRION在基因治疗病毒载体方面的领先专业知识,让我们有可能实现对脑部疾病的新疗法。这种伙伴关系将丰富Denali的产品组合,并与现有的生物治疗和小分子药物形成互补。”

    参考资料:

    [1]. IRION Biotech and Denali Therapeutics Join Forces to Develop Gene Therapies for Diseases of the Central Nervous System. Retrieved Jan,10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190109005078/en/SIRION-Biotech-Denali-Therapeutics-Join-Forces-Develop 

    [2]. Denali官网. Retrieved Jan,10, 2019, from https://www.denalitherapeutics.com/

    本文来自药明康德微信团队,欢迎转发到朋友圈,谢绝转载到其他平台;如有开设白名单需求,请在文章底部留言;如有其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com

    大家关注的公众号越来越多,找不到“药明康德”怎么办?简单四步,将“药明康德”设置为星标公众号,问题即可解决。

    就是这么简单,之后就可以方便的找到“药明康德”了。