速递 | 强强联手开发致命遗传病创新基因疗法

▎药明康德/报道

今日,美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV®技术平台的AAV9(腺相关病毒9)载体的权利,去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。

REGENXBIO的NAV技术平台,是一种独有的AAV基因递送平台,拥有100多种新型的AAV载体,如AAV7,AAV8,AAV9和AAVrh10等。源自细小病毒(parvovirus)家族的AAV,是一类单链DNA病毒,能以接近100%的成功率将基因插入19号染色体的特定位点,并具有非致病性(大多数人体内携带该无害病毒)。

Danon病是一种罕见的神经肌肉和心血管疾病。其特征是复杂的心肌病,骨骼肌病和轻度认知障碍。据估计,美国和欧盟的患病人数为15,000至30,000。Danon病是由编码溶酶体相关膜蛋白2(LAMP-2)的基因突变引起的,LAMP-2是自噬功能的重要介质。通过可变的剪接方式,LAMP2基因可产生三种不同的LAMP-2变体:LAMP-2A,LAMP-2B和LAMP-2C。其中发生在LAMP-2B上的功能障碍性突变与严重的心脏病特征相关。在患者20-30岁后,由Danon病引起的进行性心力衰竭往往是致命的,届时将需要心脏移植。然而,心脏移植也仍然不是治愈性疗法,目前尚无可针对Danon病的特定疗法。

Danon病是Rocket首个基于AAV的基因疗法项目。Rocket自身的多平台开发方法,应用慢病毒载体(LVV)和AAV基因疗法平台。目前,Rocket主要的临床阶段试验是治疗Fanconi贫血症(FA)。此外还在对丙酮酸激酶缺乏症(PKD),1型白细胞粘附缺陷病(LAD-I),以及婴儿恶性骨质疏松症(IMO)进行临床前研究。

▲Rocket产品研发管线(图片来源:Rocket官网)

Rocket总裁兼首席执行官Gaurav Shah博士说:“Rocket很高兴与REGENXBIO合作,推进我们第一个衍生自NAV技术平台的基因疗法产品,这将加强Rocket以疾病为中心的多平台开发方法的潜力,从而在不受载体类型限制的情况下,获得潜在的先发优势。Danon病代表着一个有未满足医疗需求的重要领域。有着被深入了解的疾病生物学背景以及来自患者深切的渴求,我们相信Danon病是基因疗法的理想目标,并期望明年能开始临床试验。”

REGENXBIO总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills先生表示:“这一许可协议,进一步证实了REGENXBIO的NAV技术平台在治疗多样严重疾病方面的应用潜力。REGENXBIO很高兴能通过开发Danon病的基因疗法,开启与新兴罕见病基因治疗领域的领先公司Rocket的合作关系。”

参考资料:

[1] Rocket Pharmaceuticals and REGENXBIO Announce New License Agreement for the Treatment of Danon Disease Using NAV AAV9 Vector.  Retrieved November 26, 2018, from https://www.biospace.com/article/rocket-pharmaceuticals-and-regenxbio-announce-new-license-agreement-for-the-treatment-of-danon-disease-using-nav-aav9-vector/

[2] Regenxbio官网. Retrieved November 26, 2018, https://www.regenxbio.com 

[3] Adeno-Associated Viral Vectors. Retrieved November 26, 2018, from http://www.genetherapynet.com/viral-vector/adeno-associated-viruses.html/

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