速递 | 恢复神经性听力损失,小分子再生医学疗法初期临床结果积极

    ▎药明康德/报道

    日前,处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布,其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322,在治疗稳定感音神经性听力损失(stable sensorineural hearing loss,SSHL)的1/2期临床试验中,取得了恢复听力的积极结果。

     

    暴露于娱乐性噪音,或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音,或者重复暴露于与现代生活相关的日常响亮声音(例如繁忙的地铁或铁路系统,紧急车辆警报器,音乐会以及大量使用耳机)都会对听力产生负面影响,甚至造成听力的丧失。据世界卫生组织(WHO)估计,全球约有11亿人,美国约有4800万人受噪音带来的听力下降所困。内耳中的感觉毛细胞能够将声波转换成神经冲动,而人类的多种听力缺陷都是其损伤和/或损失引起的。尽管能够再生毛细胞的祖细胞仍存在并处于休眠状态中,但自哺乳动物成年后,内耳毛细胞即使在损伤后也不会自发再生。对于慢性感音神经性听力损失,目前尚无批准的疗法。

     

    ▲导致听力下降的多种噪声来源(图片来源:Frequency Therapeutics公司官网)

    Frequency Therapeutics开发的FX-322是一种小分子药物混合物,旨在唤醒耳内已有的祖细胞,通过祖细胞活化(PCA),促进毛细胞的生长,最终达到逆转生物学缺陷并恢复组织健康的目标。PCA再生是一种新的治疗方法,能以较不复杂的方式修复受损组织并恢复健康功能,同时可能提供优于传统细胞和基因疗法的安全优势。

    PCA再生的方法来自于麻省理工学院的罗伯特·兰格博士,哈佛医学院和布莱根妇女医院的Jeff Karp博士在实验室中关于祖细胞生物学的发现。虽然Frequency Therapeutics目前的主要项目仅针对听力恢复,但PCA再生平台有潜力应用于许多适应症,例如脱髓鞘疾病,皮肤病和胃肠道疾病等多种退行性疾病。

     

    通过活化休眠状态中组细胞(黄标),促进毛细胞的再生(蓝标)(图片来源:Frequency Therapeutics官网)

    本次1/2期试验是一项随机,双盲,安慰剂对照,单剂量,多中心试验,旨在评估FX-322在23例SSHL患者中的安全性和疗效。这些患者有慢性噪音暴露或特发性突发感音神经性听力损失的病史。患者的一只耳朵接受鼓室内注射高剂量或低剂量FX-322或安慰剂。从注射后两周的初始随访后开始评估患者,并监测三个月。初步结果显示,多名接受FX-322治疗的患者的听力功能得到了改善,包括听力测定和单词评分。此外,FX-322显示了良好的安全性和耐受性。Frequency Therapeutics表示计划在即将召开的耳鼻喉科会议上公布完整研究结果。该公司认为,这项研究的结果支持将FX-322推进到多剂量2a期研究,这一研究将在今年年底之前启动。

    Frequency Therapeutics联合创始人兼首席执行官David L. Lucchino先生说:“虽然这项试验的重点是安全性,但我们很高兴看到感音神经性听力恢复的初步结果,因为目前还没有疗法来恢复这些患者的听力。此外,这些数据为Frequency Therapeutics小分子驱动的再生医学平台提供了支持,该平台有机会解决许多退行性疾病。”

    参考资料:

    [1]. Frequency Therapeutics Announces Positive Phase 1/2 Data for Drug Candidate for Hearing Restoration. Retrieved April,10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190409005363/en/Frequency-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-12-Data 

    [2]. Frequency shows early positive results for small-molecule hearing loss therapy. Retrieved April,10, 2019,from https://www.fiercebiotech.com/biotech/frequency-shows-early-positive-results-for-small-molecule-hearing-loss-therapy

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