速递 | 慢性肾病患者福音!新药3期临床取得积极成果

▎药明康德/报道

安斯泰来(Astellas Pharma)近日宣布,其针对贫血性慢性肾病(CKD)患者的新药roxadustat(ASP1517 / FG-4592),在全球范围3期安慰剂对照试验ALPS中达到了主要终点。试验结果显示,roxadustat显示出了远超于安慰剂的良好疗效。初步安全性分析结果显示,roxadustat整体安全性与之前针对贫血性CKD的试验结果保持一致。

CKD(又称慢性肾功能不全或慢性肾衰竭)是一种肾功能在几个月或若干年期间发生难以逆转衰退的疾病。据估计全球有超过两亿的CKD患者,在美国约有13%的成人患有该疾病,但大多数患者对自身病情往往并不自知。CKD可能在任何年龄发生,且患病率随年龄增长显著增加,因此在老年人群中更加普遍。贫血是CKD的常见并发症,与透析和非透析人群的严重发病率和死亡率有关。到目前为止,除了肾移植以外,并没有阻止CKD患者肾功能恶化的有效疗法,因此该领域的医疗需求非常大,且日益增长。

Roxadustat的分子结构式(图片来源:By Meodipt [Public domain or Public domain], from Wikimedia Commons)

Roxadustat是一款面向透析和非透析贫血性CKD患者的混合口服小分子低氧诱导因子(HIF)脯氨酰羟化酶抑制剂,由安斯泰来的合作伙伴FibroGen发现并开发。HIF是一种蛋白质转录因子,能诱导低氧条件的自然生理反应,开启红细胞生成和其他保护途径。

这次公布结果的ALPS试验是安斯泰来EMEA(欧洲、中东及非洲)中心进行的3项3期试验中首个提交报告结果的试验。该全球范围大规模3期试验由安斯泰来与FibroGen共同完成。ALPS是一项多中心随机双盲安慰剂对照试验,为期52-104周,旨在评估roxadustat针对非透析贫血性CKD患者的疗效与安全性。试验面向非透析贫血性CKD患者(平均Hb ≤ 10 g/dL),其中三分之二随机分配至roxadustat组,另三分之一随机分配至安慰剂组。该试验有两个主要终点,包括前24周的Hb反应率(仅包含美国患者)和28-52周Hb较基线变化均数(仅包含欧洲及中东患者)。研究结果显示,roxadustat达到了主要终点,且耐受性与安全性均为良好。

安斯泰来公司资深副总裁兼医学研发全球医疗主管Salim Mujais博士(图片来源:安斯泰来官网)

“ALPS试验获得的结果进一步证实了roxadustat作为贫血性CKD疗法具有的极大潜力,”安斯泰来公司资深副总裁兼医学研发全球医疗主管Salim Mujais博士说:“我们期待继续完善该疗法,争取早日为深受贫血性CKD折磨的患者带来一个新的治疗选项。”

我们祝贺安斯泰来与FibroGen此次获得的积极试验结果,并期待该药可以进一步得到完善,为广大患者们带来福音。

参考资料:

[1] Astellas Announces Positive Topline Results for Global Phase 3 Trial of Roxadustat in Chronic Kidney Disease (CKD) Patients with Anemia not on Dialysis. Retrieved September 21, 2018, from https://www.astellas.com/en/news/14261

[2] 造福2亿患者,肾病新药3期临床数据优秀. Retrieved September 21, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/cAIn08jrthjt3av7r4P54g

[3] CKD – Wikipedia. Retrieved September 21, 2018, from https://en.wikipedia.org/wiki/Chronic_kidney_disease

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