速递 | 挽救儿童患者生命,FDA批准武田新药扩大适应症

▎药明康德/报道

近日,武田(Takeda)公司宣布,美国FDA批准该公司的Gattex(teduglutide)扩大使用范围,用于治疗1岁以上,需要接受静脉输液治疗的短肠综合征(SBS)儿童患者。这是在美国第一款获得FDA批准的改善肠道吸收的儿科SBS疗法

在儿童中,SBS是一种危及生命的慢性吸收不良疾病。患者由于先天或后天疾病,需要手术切除大部分肠道,导致对营养和水分的吸收不良。SBS的儿童患者单靠饮食无法吸收足够的营养和液体。因此需要接受静脉输液来进行肠外营养支持(parenteral support, PS)。治疗SBS的首要目标是恢复剩余肠道的吸收能力,降低对PS的长期依赖性。

Gattex是首款也是唯一一款模拟胰高血糖素样肽-2(GLP-2)的药物。它能够帮助剩余的肠道吸收更多营养。在成人患者中进行的药效学研究表明,Gattex能够改善肠道吸收的液体水平。Gattex已经获得批准治疗成年SBS患者。

这一批准是基于为期24周的儿科临床试验。试验结果表明,在每天接受0.05 mg/kg的Gattex治疗的患者中,69%的患者接受PS的输液量降低20%以上。与基线相比,患者平均接受PS输液量降低42%。Gattex每天平均减少患者PS输液时间3个小时,而且有12%的患者不再需要接受PS

“解决复杂胃肠道疾病患者的高度未竟需求是武田工作重心之一,”武田全球临床开发负责人Andrew Grimm先生说:“作为第一款在美国获得批准的改善肠道吸收的儿科SBS疗法,Gattex能够减少患者的PS需求,并且可能让他们不再需要PS。这一批准体现了武田对胃肠道疾病患者的承诺。”

参考资料:

[1] U.S. FDA Approves GATTEX® (teduglutide) for Children 1 Year of Age and Older With Short Bowel Syndrome (SBS). Retrieved May 20, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-approves-gattex-teduglutide-for-children-1-year-of-age-and-older-with-short-bowel-syndrome-sbs-300852294.html

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