速递 | 有望成为首款获批疗法!第一三共抗癌新药获FDA咨询委员会支持

    ▎药明康德/报道

    今日,第一三共(Daiichi Sankyo)公司宣布,美国FDA肿瘤学药物咨询委员会(ODAC)以12:3的投票结果,支持该公司开发的集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂pexidartinib用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。这些患者无法通过手术改善疾病症状。如果获得FDA批准pexidartinib将成为治疗TGCT的第一个也是唯一的获批疗法

    TGCT又称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS),或腱鞘巨细胞瘤(GCT-TS),是一种具备局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。它能够影响滑膜覆盖的关节、滑囊和腱鞘,导致关节或肢体出现肿胀、疼痛、僵硬,以及活动范围下降。目前对TGCT的标准疗法是手术切除疗法。然而,对于复发,难治或弥漫性TGCT患者来说,肿瘤可能缠绕在骨骼、肌腱、韧带周围,手术不但难于清除肿瘤,而且可能导致严重关节损伤和功能丧失。对于有些患者来说,他们可能会考虑截肢来缓解病痛

    Pexidartinib是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。Pexidartinib同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格,它的新药申请(NDA)也获得了优先审评资格。预计FDA将在今年8月3日之前作出回复。

    ▲Pexidartinib分子结构式(图片来源:Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons)


    这款新药的NDA是基于名为ENLIVEN的3期临床试验结果。试验结果表明,39%接受pexidartinib治疗的患者在经过25周治疗之后获得缓解,安慰剂组这一数值为0%(p<0.0001)

    “今天支持pexidartinib的投票结果让我们向为TGCT患者提供第一款获批全身性疗法迈出了一大步,”第一三共公司执行副总裁兼肿瘤学研发全球负责人Antoine Yver博士说:“有些TGCT患者受到失能性症状的困扰,他们需要创新治疗选择。我们相信,pexidartinib具备满足特定TGCT患者医疗需求的潜力。我们期待与FDA合作,完成新药申请的审评过程。”

    参考资料:

    [1] FDA Oncologic Drugs Advisory Committee Votes in Favor of Daiichi Sankyo’s Pexidartinib for the Treatment of Select Patients with TGCT, a Rare, Debilitating Tumor. Retrieved May 14, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-oncologic-drugs-advisory-committee-votes-in-favor-of-daiichi-sankyos-pexidartinib-for-the-treatment-of-select-patients-with-tgct-a-rare-debilitating-tumor-300849939.html

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