速递| 治疗肾性贫血,葛兰素史克首次在日本递交新药申请

▎医药观澜/报道

日,葛兰素史克(GSK)公司宣布,已为其新型抑制剂daprodustat向日本厚生劳动省(MHLW)递交了新药申请(JNDA),用于治疗慢性肾脏疾病(CKD)导致的贫血

肾性贫血是CKD的常见并发症。肾脏是生成刺激骨髓生成红细胞的促红细胞生成素(EPO)的重要器官。肾性贫血产生的原因是由于肾功能下降,一方面导致EPO的生成减少,另一方面肾脏对贫血引起的缺氧刺激无法产生足够的应答反应。肾性贫血患者的症状包括虚弱、疲惫、头痛、眩晕、呼吸困难和胸痛等。慢性肾病影响着全世界2亿多人,特别是在日本。据估计,日本有1090万患者处于CKD 3-5期阶段,其中32%患有贫血。
 
Daprodustat是一种新型的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),它能稳定低氧诱导因子,刺激内源性促红细胞生成素释放进而促进红细胞的增殖。红细胞可携带氧至机体需要的部位,这与人在高海拔地区时机体内发生的效应相似。Daprodustat的开发为患者提供了一种方便的口服治疗方案,避免了注射红细胞生成刺激剂(ESAs)或重组人红细胞生成素的管理和冷藏要求。
 

Daprodustat的分子结构式

(图片来源:Meodipt[Public domain] via Wikimedia Commons)

Daprodustat的JNDA是基于在日本进行的3项3期临床试验的积极数据。这些研究评估了daprodustat对CKD患者3-5期贫血的治疗作用。其中一项已公布的试验数据表明,daprodustat达到了相对于重组促红细胞生成素药物darbepoetin alfa静脉注射液的非劣效性主要终点目前,daprodustat尚未获任何监管机构批准用于治疗贫血或其他适应症。

 

葛兰素史克首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士(图片来源:GSK官网)

“在日本,大约有350万人患有因肾脏疾病导致的贫血症,这使患者感到非常的虚弱和疲劳,”葛兰素史克首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士说:“我们非常高兴能够递交daprodustat的新药申请,如果获得批准,它将为这些患者提供一种更方便的口服新疗法。
 
我们期待这款新药能够顺利获批,早日上市,为更多的慢性肾病导致的贫血患者改善病情,提高生活质量。
 
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参考资料:
[1]GSK submits first regulatory application for daprodustat inJapan for patients with renal anaemia due to chronic kidney disease, Retrieved August21, 2019, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-submits-first-regulatory-application-for-daprodustat-in-japan-for-patients-with-renal-anaemia-due-to-chronic-kidney-disease/releases/eiger-announces-fda-breakthrough-therapy-designation-for-peginterferon-lambda-for-treatment-of-hepatitis-delta-virus-infection-300903974.html
[2]GSK announces positive phase 3 results for daprodustat inpatients with anaemia associated with chronic kidney disease. Retrieved August 21,2019, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-announces-positive-phase-3-results-for-daprodustat-in-patients-with-anaemia-associated-with-chronic-kidney-disease/