速递 | 移植胰岛治疗1型糖尿病,再生疗法有望开创新治疗模式

▎药明康德/报道

日前,Sernova公司宣布,封装在该公司开发的独特细胞袋(cell pouch)系统中的胰岛细胞,在植入1型糖尿病患者体内后不但显示出良好的安全性,而且能够帮助控制患者的血糖水平。这是该公司开发的胰岛移植体的首次人体试验结果

1型糖尿病患者由于身体中分泌胰岛素的β细胞受到免疫系统的攻击,导致胰岛素分泌不足。治疗1型糖尿病患者的标准疗法是注射胰岛素,然而患者需要对胰岛素的注射剂量和体内血糖水平进行精确控制。如果注射剂量过大,可能导致危险的低血糖症状,如果注射剂量不足,则不能对血糖水平进行足够控制。

Sernova公司开发的创新疗法由独特的细胞袋,胰岛细胞和免疫保护措施组成。细胞袋系统是一种能够植入患者体内的医疗器械,它由具有生物相容性的安全材料制成,跟一张名片差不多大,在植入患者体内后,能够整合到患者的血管化组织(vascularized tissue)中,为移植细胞提供一个良好的生存环境。同时,细胞袋系统和免疫保护措施结合,能够防止移植细胞受到宿主免疫系统的攻击,从而保障移植细胞的长期存活和功能。

图片来源:Sernova公司官网

在一项1/2期临床试验中,具有严重无意识低血糖的1型糖尿病患者接受了这一创新疗法的治疗。无意识低血糖患者虽然身体出现低血糖,但是没有产生与低血糖相应的出汗、心慌、头晕等症状。这对患者健康也有严重负面影响,甚至危及生命。接受治疗的患者首先接受细胞袋系统的移植,在细胞袋系统成功整合之后,接受纯化胰岛细胞的移植,并且接受免疫保护措施。

试验结果表明,第一名接受治疗的患者没有出现与细胞袋系统移植相关的副作用,而且细胞袋系统成功整合到组织中。在接受治疗90天后,对葡萄糖激发的胰岛素水平和C肽(c-peptide)水平的检测表明,移植到患者体内的胰岛细胞能够针对血糖水平的变化作出相应反应。

同时,使用连续血糖监控系统进行的监测表明患者的血糖控制指标得到改善,在超过2周的监测周期中,低血糖事件的发生次数减少了87.5%。

 

“我对第一名患者的中期数据非常满意,”这一研究的负责人,芝加哥大学(University of Chicago)胰腺和胰岛移植项目主任Piotr Witkowski博士说:“重要的是,葡萄糖激发的C肽和胰岛素反应,表明移植的胰岛细胞在细胞袋系统中能够存活并且行使正常功能。这些结果是改变1型糖尿病治疗模式的第一步。我们期待汇报这些患者的长期试验结果。”

参考资料:

[1] Sernova touts first-in-human results from insulin-secreting cell implant for diabetes. Retrieved July 3, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/medtech/sernova-touts-first-human-results-from-insulin-secreting-cell-implant-for-diabetes

[2] Sernova Corp Presents Positive Preliminary Safety and Efficacy Data in its Phase I/II Clinical Trial for Type-1 Diabetes. Retrieved July 3, 2019, from https://www.sernova.com/press/#Press_Releases

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