速递 | 罕见病发展中心在京发布《中国罕见病药物可及性报告(2019)》

▎药明康德/报道

2月28日,国际罕见病日,罕见病发展中心(上海四叶草罕见病家庭关爱中心,CORD)和IQVIA艾昆纬中国联合发布了《中国罕见病药物可及性报告(2019)》。该报告通过研究分析部分罕见病治疗负担和医保现状相关数据,以及国家首批目录中的121个病种的人数预估统计,结合全球经验为我国下一步罕见病行业发展及政策制定,提供了一份详实、严谨、客观的指导参考意见。本文选取部分章节,以飨读者。若想获取完整版报告,请参见文末信息。

罕见病发展中心(CORD)创始人、主任黄如方在发布现场的发言:“病者有其药”

报告显示,国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病在我国约影响300万名患者。其中,74种罕见病在美国或欧盟、日本等地有以之为适应证的治疗产品。但在上述罕见病当中,仍有21种罕见病在我国面临“境外有药、境内无药”的困境,22种罕见病在国内有治疗药品但存在超适应证使用情况,13种罕见病涉及的所有治疗药物均未被纳入我国医保支付范围,即便是纳入了医保范围,也并不意味着患者可以顺利获得治疗药物,罕见病药品可及、可负担的“最后一公里”仍然充满挑战。

1. 总体情况

截止2018年12月,《第一批罕见病目录》涉及的121种疾病中,有74种罕见病在美国或欧盟、日本有以它们为适应证的药品获批上市。具体来说,74种罕见病在全球共上市162种治疗药品(以化学分子实体计)。在这162种治疗药品中,有83种(51%)已在中国上市,可治疗53种罕见病。但在中国明确以罕见病适应证注册的药品仅有55种,仅涉及31种罕见病。在这55种药品中,仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(以下简称“国家医保目录”),涉及18种罕见病(表1)。

图片来源:《 中国罕见病药物可及性报告(2019)》

2. 市场环境

罕见病药品的上市面临诸多阻碍。首先,罕见病药品对应的患者群体数量少,企业缺乏研发、仿制及生产罕见病药品的动力;其次,注册准入环节投入不确定,为开展临床试验所需要投入的时间和资源无法预判;此外,部分类别的药品还面临监管政策不明确的问题。最后,是医保支付环节的“不确定”。

值得一提的是,2015年以来,我国政府已出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》等多项政策措施,力图打破笼罩在罕见病药品上的“市场不确定”,鼓励罕见病用药的引进、研发和生产,并加快罕见病药品的注册审评审批

3.“境外有药、境内无药”的21种罕见病

截止2018年12月,随着国家药品监督管理局在加快罕见病药物引进上的推动,国内多种罕见病患者群体将摆脱“境外有药,境内无药”的困境。与此同时,仍有9种罕见病的患者在“境内无药”的困境中等待希望(表2)。

图片来源:《 中国罕见病药物可及性报告(2019)》

我国罕见病患者普遍缺乏治疗药品,或者缺乏及时且足量的治疗,这些对患者身心的损伤常常是不可逆的。在严重的疾病负担下,患者因病致残、因病致贫、因病返贫现象较为普遍。

值得欣慰的是,近年来随着高通量基因测序技术的发展、精准临床医疗大数据的应用、以及国内外对创新药和孤儿药研发的政策支持,罕见病研究领域发展迅速,形成了小分子化合物、酶替代疗法、细胞和基因疗法、RNA干扰疗法为主体的诊疗格局。我们共同期待孤儿药研发创新疗法实现突破,更多的罕见病患者“病者有其药”

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参考资料:

[1]  【IQVIA重磅发布】中国罕见病药物可及性报告(2019),Retrieved Feb 28, 2019,from 微信号(IQVIA艾昆纬咨询)

[2]  重磅 | 《中国罕见病药物可及性报告(2019)》在北京隆重发布,Retrieved Feb 28, 2019,from 微信号(罕见病信息网)