速递 | 血友病基因疗法取得积极进展,给药6周即有效果

▎药明康德/报道

日前,致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据,该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示,所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后,均能达到并维持治疗水平的因子IX(FIX)活性

AMT-061由携带编码FIX的Padua变体(FIX-Padua)的基因的AAV5载体组成。AMT-061已被美国FDA授予突破性疗法认定,并获得欧洲药品管理局(EMA)的PRIME资格。

AMT-061的2b期研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心试验。3名患有严重血友病的患者参与了本研究,该研究的目的是评估AMT-061的安全性和耐受性,并确认在给药后6周基于FIX活性的剂量。该研究将对患者将进行52周的随访,以评估FIX活性、出血率和FIX替代疗法的使用情况,并将继续监测5年以评估AMT-061的安全性。

 ▲uniQure研发管线(图片来源:uniQure官网)

该研究数据显示,在一次性施用AMT-061后,所有3名患者的FIX水平持续增加。给药后6周,3名患者的平均FIX活性为正常值的31%,超过通常被认为足以显著降低出血事件的FIX水平阈值。第1名患者在给药后10周达到正常FIX活性的37%;第2名患者在给药后8周达到正常FIX活性的23%;第3名患者在给药后6周达到正常FIX活性的30%。此外,AMT-061的安全性和耐受性良好,未出现严重不良事件。

uniQure首席医学官Robert Gut博士说:“这些早期数据让我们备受鼓舞,所有患者都达到了治疗水平的FIX活性。基于AMT-060的1/2期试验的长期FIX数据,我们看到FIX活性水平在6-10周后继续增加,我们希望能继续在这些患者中看到类似的趋势。”

 ▲uniQure首席执行官Matt Kapusta先生(图片来源:uniQure官网)

uniQure首席执行官Matt Kapusta先生表示:“我们使用的AAV含有专利保护的Padua构建体,目标是为所有乙型血友病患者提供一次性治疗,有望将FIX活性增加至功能治愈水平,而不会产生免疫反应从而导致功效丧失。2b期研究的初步数据表明这一目标概况是可以实现的,我们期待在2019年的医学会议上提供关于该研究的更多临床更新。”

uniQure预计将在年底前将2b期研究的数据提交给FDA和EMA,并预计将在2019年第一季度启动其3期HOPE-B关键研究的剂量阶段。我们期待后续研究能继续有好的结果,尽快为血友病患者带来有效疗法。

参考资料:

[1] uniQure Announces Initial Topline Data from Dose-Confirmation Study of AMT-061 in Patients with Hemophilia B. Retrieved November 16, 2018, from https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3536930&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=

[2] New Data Starts Stretch Run for UniQure’s Upgraded Hemophilia Gene Therapy. Retrieved November 16, 2018, from https://xconomy.com/boston/2018/11/15/new-data-keys-stretch-run-for-uniqures-upgraded-hemophilia-gene-therapy/

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