速递 | 降低疾病指标50%,慢性肝病创新疗法2期结果优良

    ▎药明康德/报道

    总部位于法国的Genfit公司今日宣布其在研药物elafibranor在治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的临床2期试验中表现出色。Genfit是一家生物医药公司,致力于发现和开发针对肝脏疾病的候选药物和诊断解决方案,特别是由代谢引发的肝病和肝胆疾病。

     

    PBC是一种罕见的慢性肝病,其特征是肝脏中的胆管逐渐被破坏。对胆管的损害可以抑制肝脏清除体内毒素的能力,并可导致肝脏瘢痕组织形成,即肝硬化。

    Elafibranor是Genfit的主要候选药物。它是一款小分子过氧化物酶体增殖物活化受体(PPAR)双亚型(α/δ)激动剂,被认为特别对PBC有潜在疗效,并对非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的多个病理方面起作用,包括炎症,胰岛素敏感性,脂质/代谢特征和肝脏标记物。Elafibranor目前还在进行治疗NASH的临床3期试验。

    ▲Elafibranor分子结构式(图片来源:Anypodetos [CC0], from Wikimedia Commons)

    此次报道的试验是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照,为期12周的2期试验,旨在评估elafibranor(80 mg和120 mg每日一次)在对熊去氧胆酸(UDCA)反应不足的成人患者中的疗效和安全性。

    试验达到了其主要终点,即与基线相比患者平均血清碱性磷酸酶(ALP)水平显著降低。在12周时,与安慰剂组相比,80 mg和120 mg elafibranor组患者的ALP水平分别降低了52%(p<0.001)和44%(p<0.001)。此外,在80 mg和120 mg组达到复合次要终点(血清ALP水平低于1.67x正常上限,ALP降低超过15%,且总胆红素水平低于正常上限)的患者比例显著升高,分别为67%和79%,而安慰剂组仅为6.7%。ALP是PBC疾病进展的既定替代指标,该复合终点先前已用于监管批准。

    除了ALP水平的显著降低以外,elafibranor组的患者,还显示出了对其它PBC标志物如γ-谷氨酰转移酶,和代谢标志物如总胆固醇,低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)和甘油三酯的改善。试验还观察到了对瘙痒的减轻,但还有待延长试验的进一步证实。

     

    ▲Genfit董事长兼首席执行官Jean-François Mouney先生(图片来源:Genfit官网)

    Genfit董事长兼首席执行官Jean-François Mouney先生说:“Genfit对本次2期试验的结果感到非常兴奋,相信复合终点的证据强度以及对瘙痒的潜在益处,可使得该项目快速进入3期试验。本次实验的结果强烈地支持了elafibranor这一PPARα/δ双重激动剂,适用于治疗绝大多数PBC患者,有潜力改善他们的生活质量。Genfit对所有患者及其家属和工作人员的参与和奉献表示感谢!”

    参考资料:

    [1] Genfit: Positive Phase 2 Results from Study of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. Retrieved December 06, 2018, from https://globenewswire.com/news-release/2018/12/06/1662790/0/en/Genfit-Positive-Phase-2-Results-from-Study-of-Elafibranor-in-Primary-Biliary-Cholangitis.html 

    [2] Genfit’s elafibranor hits goal in phase 2 PBC trial. Retrieved December 06, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/Genfit-s-elafibranor-hits-goal-phase-2-pbc-trial

    [3] Genfit官网. Retrieved December 06, 2018, from https://www.Genfit.com/

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