速递 | 首次使用真实世界数据预测临床试验结果,FDA扩展合作

    ▎药明康德/报道

    真实世界数据(RWE)能够替代临床试验支持美国FDA的监管批准么?美国FDA与哈佛大学布莱根妇女医院(Brigham and Women’s Hospital)和Aetion公司将合作解答这一问题。今日,美国FDA扩展了与布莱根妇女医院和Aetion公司的合作,将使用RWE预测7项仍在进行的4期临床试验结果。这是第一次研究人员将使用RWE预测尚未结束的临床试验结果

    RWE是在临床试验严格控制的环境以外,从医疗保险申报,电子病历,患者汇报的医疗结果和其它来源获取的医疗健康数据。生物医药公司越来越多地开始使用RWE来进行药物安全性和有效性分析,FDA也认识到这些数据可能支持监管决策,因此FDA,布莱根妇女医院,和Aetion公司的合作展开了RCT DUPLICATE项目。

    图片来源:参考资料[3]

    这一项目最初的目标是利用从医疗健康数据库中获得的RWE,重复30项已经完成的3/4期临床试验的结果。从这一项目中获得的信息能够帮助FDA建立使用RWE作出监管决策的标准。例如,这一项目可以发现在什么情况下,基于从医疗健康数据库中获得的RWE能够对特定疗法安全性和有效性进行准确评估,从而可以指导补充性新药申请的批准。研究人员将使用Aetion公司专有的Aetion Evidence Platform进行数据分析。


    值得一提的是,FDA近日刚刚基于RWE,批准了辉瑞(Pfizer)公司为乳腺癌疗法Ibrance递交的补充生物制剂许可申请(sBLA),批准它用于治疗男性乳腺癌患者。表现了FDA对使用RWE辅助监管决策方面的决心。

    为了提高这一项目的透明度,研究人员将在clinicaltrials.gov上注册7项新的研究,并且让FDA能够监督研究的所有步骤和结果。这项研究的中期结果将在今年年中获得,完整结果将在2020年底获得。

    “在临床试验结束之前预测试验结果非常重要,它能够证明在某些情况下,RWE能够替代临床试验,”RCT DUPLICATE负责人,哈佛大学医学院医学教授,布莱根妇女医院的生物统计学家Jessica Franklin博士说:“这一项目将提供关键性信息,帮助我们开发流程模型,进行达到监管标准的RWE研究。”

    参考资料:

    [1] FDA Expands RealWorld Evidence Partnership with Brigham and Women’s Hospital and Aetion. Retrieved April 10, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-expands-real-world-evidence-partnership-with-brigham-and-womens-hospital-and-aetion-300829517.html

    [2] FDA, Brigham and Women’s to test if RWE is ripe now for replacing clinical drug trials. Retrieved April 10, 2019, from https://endpts.com/fda-pilot-project-at-brigham-and-womens-will-test-rwes-potential-for-replacing-drug-studies/

    [3] RCT DUPLICATE. Retrieved April 10, 2019, from https://www.rctduplicate.org/

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