速递 | 50%以上患者症状完全缓解,免疫抑制新药达到3期主要终点

▎药明康德/报道

今日,Alexion Pharmaceuticals公司宣布,该公司的长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab-cwvz),在治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的3期临床试验中,达到试验主要终点。在这些未接受过补体抑制剂治疗的患者中,接受治疗后26周内,53.6%的患者的血栓性微血管病(TMA)达到完全缓解。

aHUS是一种严重的慢性罕见病,它导致重要器官的进行性损伤,主要影响器官为肾脏,可能导致肾衰竭和早夭。这一疾病的主要特征为TMA(全身微血管中出现炎症和血液凝结),这是由于补体系统的慢性,无法控制的激活造成的。

Ultomiris是一款长效C5补体蛋白抑制剂,只需每个8周使用一次就可以抑制C5蛋白活性,从而抑制终端补体级联反应。终端补体级联反应不受控制的激活,在多种严重罕见病中起到关键作用,其中包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),aHUS,和抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力。去年Ultomiris已经被FDA批准用于治疗成年PNH患者。

在这一全球性多中心,单臂3期临床试验中,56名未曾接受过补体抑制剂治疗的成年患者通过静脉输液每8周接受一次Ultomiris的治疗。试验的主要终点为TMA完全缓解,定义为血液学指标正常化和肾功能改善

试验结果表明,Ultomiris能够:

  • 83.9%(95% CI: 73.4%, 94.4%)的患者中降低血小板减少症。

  • 76.8%(95% CI: 64.8%, 88.7%)的患者中减少溶血。

  • 58.9%(95% CI: 45.2%, 72.7%)的患者中提高肾功能。

患者需要达到所有三项指标至少一次,并且必须至少连续28天达到每项单一指标,才能被判定为达到TMA完全缓解。

“我们对这些数据非常满意,它表明Ultomiris能够为aHUS患者提供具有临床意义的改善,”Alexion公司执行副总裁兼研发负责人John Orloff博士说:“Ultomiris有可能成为治疗aHUS患者的新标准疗法。我们将尽快向美国,欧盟和日本的监管机构递交Ultomiris的监管申请。”

参考资料:

[1] Alexion Announces Positive Top-Line Results from Phase 3 Study of ULTOMIRIS™ (Ravulizumab-cwvz) in Complement Inhibitor-Naïve Patients with atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS). Retrieved January 28, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190128005146/en

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