Amicus公司1亿美元收获10款在研基因疗法

▎药明康德/报道

9月20日,Amicus Therapeutics公司宣布,通过收购Celenex公司,它从全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)和俄亥俄州立大学(Ohio State University)获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6,CLN3,和CLN8 Batten病(Batten disease)的主打研究项目可能成为治疗这些严重罕见病的治愈性疗法。Amicus公司收获的10项基因疗法都是靶向溶酶体贮积症(LSD)的研究项目。它们通过使用AAV载体将功能正常的基因通过鞘内注射(intrathecal injection)运送到中枢神经系统内部,希望能够达到一次治疗就能长期,甚至终身缓解患者症状的效果。这10个研究项目中,治疗因为CLN6和CLN3的基因突变导致的Batten病的基因疗法已经进入临床阶段,其中治疗CLN6 Batten病的基因疗法已经获得了积极的初步临床结果。根据合作协议,Amicus公司将付出1亿美元的先期付款。根据研发和监管里程碑,Celenex可能获得高达2.77亿美元的后续付款。