ASH年会| 科济生物发布CAR-BCMA-T研究结果

▎医药观澜/报道

近日,科济生物医药(上海)有限公司(下称科济生物)在美国圣地亚哥举行的第60届美国血液学会年会(ASH)公布了编号为CT053的CAR-BCMA-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性和有效性临床研究初步结果。该试验的研究者江松福教授代表温州医科大学附属第一医院、浙江大学附属第一医院,上海新华医院三个研究中心于12月3日(美国当地时间)作了题为“Phase I results of human BCMA-Targeted CAR-T Cells in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma”的报告。

多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于复发/难治MM(R/R MM),尽管近年来新的治疗方法或药物改善了疗效和生存,但尚难以治愈。B细胞成熟抗原(BCMA)靶向的嵌合抗原受体基因工程修饰的T细胞,被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段

三个研究中心的研究结果显示:截止2018年7月12日,共有17例R/R MM受试者接受单剂CT053输注,细胞剂量范围为0.5–1.8×108,输注后观察期为10-272天(中位92天),14例受试者获得至少4周的有效性评价。所有受试者在接受CT053单次注射后1-3天均在外周血检测到CAR-T细胞扩增,14例有效性评价的受试者在CT053输注后2-4周后至少达到部分缓解及以上疗效,总缓解率(ORR)达到100%,非常好的部分缓解(VGPR)及完全缓解(CR/sCR)的比例为78.6%。

安全性数据显示,所有患者均能耐受该治疗,有5例受试者发生细胞因子释放综合征(CRS),包括4例2级,1例3级,于细胞输注后第1-13天内发生,使用托珠单抗等治疗后均于3-6天内症状缓解。

科济生物首席执行官兼首席科学官李宗海博士表示:“复发和难治的多发性骨髓瘤迫切需求有效的治疗手段,考虑到入组该研究的患者总体病情很重(41.2%的患者ECOG评分大于等于2分),这些结果表明CT053 CAR-BCMA T细胞已经显示出良好的安全性和显著的有效性。在此我衷心地感谢所有研究者的辛勤付出,以及受试者和家属给予我们的信任。我们将早日开启全球范围的注册临床研究,以期为更多的患者提供有效的治疗手段。

科济生物首席执行官兼首席科学官李宗海博士

科济生物是中国一家专注于CAR-T免疫治疗的创新企业,开展了全球首个针对GPC3靶点治疗肝细胞癌、EGFR/EGFRvIII双靶点治疗胶母细胞瘤,针对Claudin18.2靶点治疗胃癌、胰腺癌的CAR-T的临床试验。公司还开展了人源化CD19 CAR-T治疗白血病及淋巴瘤临床研究,以及全人BCMA CAR-T治疗多发性骨髓瘤的临床研究。

参考资料:

[1] 科济生物在2018ASH年会发布CAR-BCMA-T研究结果, Retrieved December 4, 2018, from https://www.prnasia.com/story/231486-1.shtml