B轮融资3300万美元,罕见病新药进入临床

创鉴汇/报道

日前,致力于研发新型罕见疾病治疗药物的公司Glycomine,宣布完成3300万美元的B轮融资,本轮融资由Novo Holdings领投。该公司表示,将利用本轮融资资金推进公司PMM2-CDG(CDG-1a)的基质替代疗法,进入早期的临床研究。

 

Glycomine总部位于美国加利福尼亚州。该公司专注于研发用于治疗严重罕见的单基因代谢紊乱和蛋白质折叠异常的孤儿药。其方法是将替代疗法(基质,酶或蛋白质)与由生物纳米材料或配体组成的递送载体相结合,将分子靶向临床相关器官的细胞内部。
 

PMM2-CDG(也称为CDG-1a)是一种罕见的先天性代谢疾病,是先天性糖基化障碍疾病(CDG)谱系中最为常见的一种。它导致许多糖基化蛋白质的结构和功能所必需的聚糖链的不完全形成。PMM2-CDG是因为缺乏磷酸甘露糖变位酶2(PMM2基因缺陷)所引起的。该疾病影响身体许多系统,导致诸如肌张力减退,肝脏疾病,凝血病,中风发作以及免疫和神经系统功能障碍等症状。目前1000多名被诊断患有这种疾病的患者还没有有效的治疗方法。

对于本轮融资,公司现任代理首席执行官兼董事的Peter McWilliams博士表示:“我很高兴有机会在这一时刻加入公司并推进这项治疗方案,为受这种灾难性疾病所影响的患者和家庭提供帮助。B轮融资将使我们在临床方面取得重大进展。“

参考资料:
[1] Glycomine, Inc. Announces $33 Million Series B Financing to Advance its Therapy for a Congenital Disease of Glycosylation Retrieved on August 7, 2019 from https://www.biospace.com/article/releases/glycomine-inc-announces-33-million-series-b-financing-to-advance-its-therapy-for-a-congenital-disease-of-glycosylation/
 

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