中国罕见病目录(37):肝豆状核变性
中国罕见病目录(37):肝豆状核变性
▎医药观澜/报道   本文分析了肝豆状核变性的全球临床研究概况。我们统计了在ClinicalTrials.gov上注册的所有肝豆状核变性临床试验数据,纳入统计范围的仅包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,排除了已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 截止2018年9月7日,肝豆状核变性领域共有14项临床试验正在进行。其中包括:处于2期的1项小分子药试验,处于3期的2项小分子...
中国罕见病目录(36):血友病
中国罕见病目录(36):血友病
▎医药观澜/报道 本文分析了血友病的全球临床研究概况。我们统计了在ClinicalTrials.gov上注册的所有血友病临床试验数据,纳入统计范围的仅包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,排除了已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 截止2018年9月7日,血友病领域共有169项临床试验正在进行。其中包括: 处于0期的1项小分子药试验,处于1期的4项基因疗法(Genetic)试...
中国罕见病目录(35):糖原累积病
中国罕见病目录(35):糖原累积病
▎医药观澜/报道 本文分析了糖原累积病(I型、Ⅱ型)的全球临床研究概况。我们统计了在ClinicalTrials.gov上注册的所有糖原累积病(I型、Ⅱ型)临床试验数据,纳入统计范围的仅包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,排除了已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 截止2018年9月7日,糖原累积病(I型、Ⅱ型)领域共有43项临床试验正在进行。其中包括:处于1期的1项生物药试...
中国罕见病系列(34):戊二酸血症I型
中国罕见病系列(34):戊二酸血症I型
▎医药观澜/报道 关于戊二酸血症I型的全球临床研究概况,我们统计了在ClinicalTrials.gov上注册的所有相关临床试验数据,纳入统计范围的仅包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,排除了已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 结果显示,截止2018年9月7日,戊二酸血症I型领域共有1项临床试验正在进行,处于1期。该项研究的详细信息如下: 我们期待这些临床试验进展顺利...
中国罕见病目录(33):Gitelman综合症
中国罕见病目录(33):Gitelman综合症
▎医药观澜/报道 目前暂未发现Gitelman综合症的临床研究。 【中国罕见病目录集】 21-羟化酶缺乏症 | 白化病 | Alport 综合征  肌萎缩侧索硬化症 | 天使综合症 | 精氨酸酶缺乏症 窒息性胸腔失养症 | 非典型溶血性尿毒症 | 自身免疫性脑炎自身免疫性垂体炎 自身免疫性胰岛素受体病 | β-酮硫解酶缺乏症   生物素酶缺乏症 | 心脏离子通道病 | 原发性肉碱...