最幸运的绝症患者!这一次,基因改造病毒战胜了死神
最幸运的绝症患者!这一次,基因改造病毒战胜了死神
▎药明康德/报道 伊莎贝尔(Isabelle)是一名生活在英国的17岁女孩。如果用一个词来形容她的人生,“悲惨”会是最贴切的选择:一出生,她就得上了极为罕见的遗传病;由于肺功能衰竭,年纪轻轻的她不得不切除双肺,接受移植;而移植后,她又出现了细菌感染,任何一种抗生素都治疗不了…… 正当她的生命不可避免地走向终结时,死神挥空了镰刀——如同奇迹一般,一度瘦到只剩骨架的伊莎贝尔,已经能和同龄人一样正常...
速递 | 1亿美元拓展纤维化疾病疗法,艾伯维达成合作协议
速递 | 1亿美元拓展纤维化疾病疗法,艾伯维达成合作协议
▎药明康德/报道   艾伯维(AbbVie)公司和开发口服整合素疗法的生物技术公司Morphic Therapeutic近日联合宣布,双方达成研究和开发合作协议,将合作开发纤维化疾病的治疗方案。几周前,Morphic公司完成了由AbbVie Ventures参与的8000万美元的B轮融资。根据今日协议,艾伯维将向Morphic公司投资1亿美元支持此项合作。两家公司将专注于推进Morphic的口...
中国罕见病目录(41):遗传性低镁血症
中国罕见病目录(41):遗传性低镁血症
▎医药观澜/报道   目前暂未发现遗传性低镁血症的相关临床研究。 【中国罕见病目录集】 21-羟化酶缺乏症 | 白化病 | Alport 综合征  肌萎缩侧索硬化症 | 天使综合症 | 精氨酸酶缺乏症 窒息性胸腔失养症 | 非典型溶血性尿毒症 | 自身免疫性脑炎自身免疫性垂体炎 自身免疫性胰岛素受体病 | β-酮硫解酶缺乏症   生物素酶缺乏症 | 心脏离子通道病 | 原发性肉...
中国罕见病目录(40):遗传性果糖不耐受症
中国罕见病目录(40):遗传性果糖不耐受症
▎医药观澜/报道   关于遗传性果糖不耐受症的全球临床研究概况,我们统计了在ClinicalTrials.gov上注册的所有相关临床试验数据,纳入统计范围的仅包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,排除了已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 截止2018年9月17日,遗传性果糖不耐受症领域共有5项临床试验正在进行。其中包括:1项膳食补充(Dietary Supplement)试...
中国罕见病目录(38):遗传性血管性水肿
中国罕见病目录(38):遗传性血管性水肿
▎医药观澜/报道   关于遗传性血管性水肿的全球临床研究概况,我们统计了在ClinicalTrials.gov上注册的所有相关临床试验数据,纳入统计范围的仅包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,排除了已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。 截止2018年9月17日,遗传性血管性水肿领域共有19项临床试验正在进行。其中包括:处于2期的3项小分子药试验,处于3期的3项小分子药试验,...