速递 | 移植胰岛治疗1型糖尿病,再生疗法有望开创新治疗模式
速递 | 移植胰岛治疗1型糖尿病,再生疗法有望开创新治疗模式
▎药明康德/报道 日前,Sernova公司宣布,封装在该公司开发的独特细胞袋(cell pouch)系统中的胰岛细胞,在植入1型糖尿病患者体内后不但显示出良好的安全性,而且能够帮助控制患者的血糖水平。这是该公司开发的胰岛移植体的首次人体试验结果。 1型糖尿病患者由于身体中分泌胰岛素的β细胞受到免疫系统的攻击,导致胰岛素分泌不足。治疗1型糖尿病患者的标准疗法是注射胰岛素,然而患者需要对胰岛素...
速递 | B型血友病基因疗法2b期临床结果积极,3期关键性研究已经启动
速递 | B型血友病基因疗法2b期临床结果积极,3期关键性研究已经启动
▎药明康德/报道 日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。 血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液...
速递 | 第一款血友病基因疗法要来了?BioMarin预计今年第4季度递交监管申请
速递 | 第一款血友病基因疗法要来了?BioMarin预计今年第4季度递交监管申请
▎药明康德/报道 今日,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,基于近日与美国和欧洲监管机构的交流,该公司计划在第四季度向美国FDA和欧盟EMA递交治疗A型血友病的基因疗法——valoctocogene roxaparvovec的监管申请。预计这将是首款进入监管审评阶段的血友病基因疗法。同时,BioMarin在国际血栓和止血学会2019年会(ISTH2019)上公布了这一疗法的最...
全新第四代EGFR抑制剂将入临床,有望破解肺癌C797S耐药突变!
全新第四代EGFR抑制剂将入临床,有望破解肺癌C797S耐药突变!
▎药明康德/报道 一百年前,肺癌在医学的视野中还是一种罕见病。一百年后,非小细胞肺癌已跃居为全球多地发病率、死亡率最高的恶性肿瘤。表皮生长因子受体(epidermal growth factor receptor,EGFR)基因突变型患者,在非小细胞肺癌人群中占比极高(20-40%),因此每一代EGFR靶向抑制剂推向临床和市场,都是世人翘首期盼的重磅突破。第三代EGFR抑制剂问世后,终于从根本解...
盘点 | 德国默克、辉瑞、TILT联袂谱写实体瘤“死亡乐章”;RedHill创新药“射落”幽门螺杆菌
盘点 | 德国默克、辉瑞、TILT联袂谱写实体瘤“死亡乐章”;RedHill创新药“射落”幽门螺杆菌...
▎药明康德/报道 珠联璧合!溶瘤病毒联手PD-L1抑制剂治疗实体瘤 TILT Biotherapeutics公司宣布,它与德国默克(Merck KGaA)和辉瑞(Pfizer)公司达成一项研发许可和合作协议。根据协议,德国默克和辉瑞公司将获得TILT公司在研溶瘤病毒TILT-123与抗PD-L1抗体avelumab联合使用的权益,评估这一组合治疗常规方法难以治疗的实体瘤的效果。 ...