速递 | B型血友病基因疗法2b期临床结果积极,3期关键性研究已经启动
速递 | B型血友病基因疗法2b期临床结果积极,3期关键性研究已经启动
▎药明康德/报道 日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。 血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液...
速递 | 第一款血友病基因疗法要来了?BioMarin预计今年第4季度递交监管申请
速递 | 第一款血友病基因疗法要来了?BioMarin预计今年第4季度递交监管申请
▎药明康德/报道 今日,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,基于近日与美国和欧洲监管机构的交流,该公司计划在第四季度向美国FDA和欧盟EMA递交治疗A型血友病的基因疗法——valoctocogene roxaparvovec的监管申请。预计这将是首款进入监管审评阶段的血友病基因疗法。同时,BioMarin在国际血栓和止血学会2019年会(ISTH2019)上公布了这一疗法的最...
速递 | 30年“老药”焕发青春,艾尔建BOTOX获批第十个适应症
速递 | 30年“老药”焕发青春,艾尔建BOTOX获批第十个适应症
▎药明康德/报道日前,艾尔建(Allergan)宣布,FDA批准了其A型肉毒杆菌毒素(Botulinum Toxin A,BOTOX)扩大适应症,治疗儿童患者(2至17岁)的上肢痉挛。此外,用于治疗儿童患者下肢痉挛的扩大适应症申请,有望在2019年的第4季度得到批复。今年是BOTOX上市30周年,这是这款“老药”获得FDA批准的第十个适应症。 儿童痉挛的常见原因包括脑瘫,创伤性脑损伤,多...
速递 | 口服RNAi疗法?Alnylam公布RNAi技术平台最新突破
速递 | 口服RNAi疗法?Alnylam公布RNAi技术平台最新突破
▎药明康德/报道日前,专注于开发RNAi疗法的生物医药公司Alnylam在学术会议上公布了该公司RNAi技术平台的最新突破。临床前实验结果表明,Alnylam的创新siRNA口服配方能够达到与皮下注射配方相同的效果。中枢神经系统(CNS)和眼部递送siRNA也能够长久有效地沉默基因表达。(在药明康德微信号回复“RNAi”,即可获得Alnylam学术报告PPT下载地址。)Alnylam公司是开发RN...
速递 | 安进双特异性抗体5年长期疗效喜人,显著延长白血病患者总生存期
速递 | 安进双特异性抗体5年长期疗效喜人,显著延长白血病患者总生存期
▎药明康德/报道日前,安进公司在欧洲血液学协会(EHA)大会公布了该公司的双特异性抗体Blincyto(blinatumomab),在治疗急性淋巴性白血病(ALL)患者时的长期疗效结果。试验表明,在中位随访期为59.8个月时,接受Blincyto治疗的患者中位总生存期(OS)达到36.5个月。ALL是一种进展迅速的血液癌症。患者在接受化疗后可以进入完全血液学缓解(complete hematolo...

要闻随览