前沿 | 预防失明!基因疗法治疗遗传性眼疾3期结果积极
前沿 | 预防失明!基因疗法治疗遗传性眼疾3期结果积极
▎药明康德/报道 近日,一项发表在《自然》子刊《Nature Medicine》上的最新研究报道了一项3期临床试验的积极结果,它是世界上首次对无脉络膜症(choroideremia)这种遗传性眼疾进行的基因疗法大规模临床试验。 基因疗法是一种新的治疗方法,目前正在针对多种疾病的临床试验中进行开发。基因疗法的概念是在基因水平上改变或纠正遗传性疾病,如果能成功,一次治疗可能会产生持续终身的影响。 ...
速递 | 囊获10项在研基因疗法,Amicus拓展罕见病管线
速递 | 囊获10项在研基因疗法,Amicus拓展罕见病管线
▎药明康德/报道 今日,Amicus Therapeutics公司宣布,通过收购Celenex公司,它从全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)和俄亥俄州立大学(Ohio State University)获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6,CLN3,和CLN8 Batten病(Batten disease)的主打研究项目可能成为治疗这些严...
速递 | FDA今日批准新型免疫毒素,治疗罕见白血病
速递 | FDA今日批准新型免疫毒素,治疗罕见白血病
▎药明康德/报道 今日,美国FDA宣布,批准阿斯利康公司(AstraZeneca)的Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)静脉注射剂用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病(hairy cell leukemia, HCL)成人患者。这些患者已经至少接受过两种全身性治疗,其中包括嘌呤核苷类似物(purine nucleoside analog)疗法。Lumoxit...
速递 | 治疗苯丙酮尿症,微生物组疗法临床结果积极
速递 | 治疗苯丙酮尿症,微生物组疗法临床结果积极
▎药明康德/报道 Synlogic公司近日宣布,其针对苯丙酮尿症(PKU)的合成生物药物(synthetic biotic medicine)在临床1/2a期试验中取得了积极中期结果,并表示要继续推动研发进程,以期早日为PKU患者们带来新药。 PKU是一种由于编码苯丙氨酸羟化酶(PAH)的基因出现缺陷而导致的罕见遗传病。PAH是存在于肝脏中的一种代谢必需氨基酸苯丙氨酸(Phe)的酶,如果P...
两周倒计时!2018第七届中国罕见病高峰论坛等你来
▎药明康德/报道 2018第七届中国罕见病高峰论坛将于2018年9月14日-16日在上海东方佘山索菲特酒店隆重召开。本次大会由上海四叶草罕见病家庭关爱中心(CORD)、复旦大学附属儿科医院(国家儿童医学中心)联合主办,主办方将邀请来自国内外罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与,预计参会者将超过七百人! 报名方...

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