盘点 | 一文读懂RNA疗法四大最新进展(第4期)
盘点 | 一文读懂RNA疗法四大最新进展(第4期)
▎药明康德/报道   图片来源:123RF 1. mRNA疗法新锐Moderna递交IPO申请,拟募资5亿美元 11月9日,广受业界瞩目的mRNA疗法新锐Moderna Therapeutics向SEC递交了监管文件,计划登陆纳斯达克(Nasdaq)市场,拟IPO募资5亿美元。如果Moderna IPO成功达到预期值,将成为生物科技板块有史以来最大IPO。 Moderna公司创建于2...
速递 | 强强联手开发致命遗传病创新基因疗法
速递 | 强强联手开发致命遗传病创新基因疗法
▎药明康德/报道 今日,美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV®技术平台的AAV9(腺相关病毒9)载体的权利,去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。 REGENXBIO的NAV技术平台,...
速递 | 血友病基因疗法取得积极进展,给药6周即有效果
速递 | 血友病基因疗法取得积极进展,给药6周即有效果
▎药明康德/报道日前,致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据,该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示,所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后,均能达到并维持治疗水平的因子IX(FIX)活性。AMT-061由携带编码FIX的Padua变体(FIX-Padua)的基因的AAV5载体组...
Nature综述:血友病治疗,这些潜在创新疗法正在涌现
Nature综述:血友病治疗,这些潜在创新疗法正在涌现
▎药明康德编译整理 (来源:《Nature Reviews Drug Discovery》) 血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。在A型血友病中,凝血因子VIII(FVIII)缺失,而B型血友病中因子IX(FIX)缺失,导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤,关节疼痛和活动幅度受限,严重影响患者生活质量。 ...
前沿 | 预防失明!基因疗法治疗遗传性眼疾3期结果积极
前沿 | 预防失明!基因疗法治疗遗传性眼疾3期结果积极
▎药明康德/报道 近日,一项发表在《自然》子刊《Nature Medicine》上的最新研究报道了一项3期临床试验的积极结果,它是世界上首次对无脉络膜症(choroideremia)这种遗传性眼疾进行的基因疗法大规模临床试验。 基因疗法是一种新的治疗方法,目前正在针对多种疾病的临床试验中进行开发。基因疗法的概念是在基因水平上改变或纠正遗传性疾病,如果能成功,一次治疗可能会产生持续终身的影响。 ...

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