全球首批!bluebird基因疗法获欧盟批准,治疗β地中海贫血
全球首批!bluebird基因疗法获欧盟批准,治疗β地中海贫血
▎药明康德/报道 今日,bluebird bio公司宣布欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是,ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。 输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降,甚至缺失。为了生存,患者不得不终身接受输血治疗。然而...
速递 | 治疗DMD致死首要因素,新药递交欧盟上市申请
速递 | 治疗DMD致死首要因素,新药递交欧盟上市申请
▎药明康德/报道 今日,Santhera Pharmaceuticals公司宣布向欧洲药品管理局(EMA)递交该公司开发的Puldysa(idebenone)的上市许可申请(MMA),用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者的呼吸功能障碍。 DMD是最常见的渐进性肌无力疾病之一,肌肉退化在儿童年幼时就开始,呼吸衰竭是导致DMD患者早夭的首要原因。DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而...
这家公司只有2名全职员工,它想要拯救1000万条生命
这家公司只有2名全职员工,它想要拯救1000万条生命
▎药明康德/报道 罗伯特·德卢西亚(Robert DeLuccia)心中有个宏大的目标:在耐药细菌肆虐全球之前,他想在人类武器库里添上一些强力新药。远大的愿景下,他创立的Acurx公司规模却显得有些“寒酸”。算上德卢西亚,这家公司只有两名全职员工。在生物技术的创业大潮中,三轮总计400多万美元的融资也毫不起眼…… 然而就是这样一家“迷你型”公司,却已有3款疗法进入了研发管线。其研发进度最快...
速递 | 挽救儿童患者生命,FDA批准武田新药扩大适应症
速递 | 挽救儿童患者生命,FDA批准武田新药扩大适应症
▎药明康德/报道 近日,武田(Takeda)公司宣布,美国FDA批准该公司的Gattex(teduglutide)扩大使用范围,用于治疗1岁以上,需要接受静脉输液治疗的短肠综合征(SBS)儿童患者。这是在美国第一款获得FDA批准的改善肠道吸收的儿科SBS疗法。 在儿童中,SBS是一种危及生命的慢性吸收不良疾病。患者由于先天或后天疾病,需要手术切除大部分肠道,导致对营养和水分的吸收不良。...
速递 | 喜迎首款疗法!FDA今日批准新药,治疗儿科罕见病患者
速递 | 喜迎首款疗法!FDA今日批准新药,治疗儿科罕见病患者
▎药明康德/报道 今日,FDA宣布批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi(amifampridine)药片上市,用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者。这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。 ▲LEMS患者的自身抗体攻击神经肌肉接头(图片来源:肌肉萎缩症协会官网) LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,它...

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