FDA批准首款急性骨髓性白血病抑制剂IDH2上市

美国FDA传来了一条重磅好消息。由药明康德集团合作伙伴Agios与Celgene带来的新药IDHIFA(enasidenib)获批上市,用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML),且带有IDH2突变的成人患者。值得一提的是,这是首款针对IDH2的口服抑制剂,也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。

AML是一种血液癌症,病情进展迅速。作为最常见的一种急性白血病,它每年在美国带来超过21000个新病例。这一疾病预后较差,大部分患者会最终出现疾病复发,他们的治疗前景也极不乐观。在AML中,大约有8%-19%的患者带有IDH2突变。这种突变会抑制正常的血细胞发育,带来过多不成熟的血细胞。

▲AML是一种预后较差的恶性疾病(图片来源:Celgene官方网站)

由Agios与Celgene带来的enasidenib正是一款IDH2抑制剂。通过抑制突变的IDH2蛋白,这款新药有望起到控制病情的作用,它的疗效也在临床试验中得到了验证。之前,它曾获美国FDA颁发的优先审评资格和孤儿药资格

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名成人患者,他们都患有复发性或难治性AML,且都带有IDH2突变。其中,至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中,患者们接受了每日100mg的初始剂量,直至病情出现进展,或出现无法接受的毒性。

研究表明,enasidenib能给患者带来完全缓解(CR),或是部分血液学改善的完全缓解(CRh)。两者综合起来的数据是23%(n=46)(95% CI:18%,30%),中位数的缓解持续时间为8.2个月(95% CI:4.3,19.4)。对于这些患者来说,出现首次缓解的中位数时间为1.9个月(范围0.5个月到7.5个月不等),出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月(范围0.6个月到11.2个月不等)。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性,美国FDA今日批准它上市,比预定日期早了将近1个月!

▲Agios的首席执行官David Schenkein博士(图片来源:Agios官方网站)

“美国FDA在这款新药进入临床后4年,就批准它上市。我希望能从我们高产的发现平台中,为癌症和罕见遗传病患者带来更多同类首款(first-in-class)的精准医学新药,”Agios的首席执行官David Schenkein博士说道:“我们期待与Celgene密切合作,共同对IDHIFA进行推广,使全美罹患这一恶性疾病的患者能用上它。”

▲Celgene的首席执行官Mark Alles先生(图片来源:Celgene官方网站)

“美国FDA批准的IDHIFA是首款治疗带有IDH2突变的复发性或难治性AML的疗法。我们非常感谢FDA在让这款新药尽快走向患者过程中的努力,它比预期的PDUFA日期要提早了数周,”Celgene的首席执行官Mark Alles先生说道:“这个里程碑彰显了Celgene独特研究模型的价值。我们和合作伙伴们能为患者带来积极正面的影响,与Agios的合作就是这样一个优秀例子。”

我们恭喜Agios与Celgene取得的突破,也祝愿更多抗癌新药能够上市,为患者们提供更多治疗新选择!

参考资料:

[1] FDA Grants Approval of IDHIFA?, the First Oral Targeted Therapy for Adult Patients with Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia and an IDH2 Mutation

[2] Celgene, Agios win a landmark FDA OK for new AML drug Idhifa

[3]?FDA approves new targeted treatment for relapsed or refractory acute myeloid leukemia

[4] Celgene与Agios官方网站