Kite Pharma针对多发性骨髓瘤的药物即将开始临床1期实验

据Kite Pharma宣布,美国FDA已经批准了其CAR-T疗法KITE-585的IND申请。这款疗法将于近期启动1期临床试验。KITE-585计划用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma),那是种病发于骨髓浆细胞的癌症。异常的浆细胞会不受控制地增长,抑制骨髓其他细胞的诞生。在2017年,全美估计有30280个新发多发性骨髓瘤的病例,并会有12590名患者因为这个疾病而去世。这种疾病的预后一般,经诊断后的5年生存率约为50%。

相关阅读:速递 | Kite启动下一代CAR-T疗法,靶向BCMA

KITE-585是一款针对BCMA的药物。在大部分多发性骨髓瘤患者的恶性浆细胞表面都表达BCMA蛋白。它也出现在正常浆细胞上和特定的成熟B细胞上,但其他组织不会表达这种蛋白。KITE-585含有从全人源单克隆抗体上衍生出的受体,并带有CD28共刺激域,对CAR-T疗法有所优化。在临床前试验中,无论靶点表达的BCMA浓度是高是低,KITE-585都显示出了结合的活性。而且,它的活性不会受到可溶BCMA蛋白水平的影响。

KITE-585有潜力成为Kite在细胞疗法领域的下一个重要进展。我们做了大量的临床前开发工作,这包括候选物筛选、工程化、以及测试。我们的内部研究团队做了许多工作,这也反映了Kite在CAR设计和细胞疗法领域的丰富经验,”Kite研发执行副总裁兼首席医学官Davie Chang博士说道。