ProQR独家授权许可,这家新锐致力攻克中枢神经系统罕见病

近日,总部位于荷兰莱顿的专注遗传病的生物技术公司ProQR Therapeutics宣布,独立拆分公司的中枢神经系统产品部,新成立单独立的子公司Amylon Therapeutics。母公司将独家授权该子公司开发治疗β淀粉样变相关疾病的专利产品。

母公司历史

ProQR Therapeutics是一家位于荷兰莱顿的生物技术公司,成立于2012年5月,专注于治疗遗传疾病的药物开发。基于新颖的专利技术,该公司发现和开发新型药物来改变全球罕见病患者的生活。

最初,创始团队Daniel de Boer博士,Gerard Platenburg博士,Dinko Valerio博士和Henri Termeer博士(1946年2月28日至2017年5月12日)共同组建了一支有活力的RNA和CF专家团队,为CF研发独特的RNA疗法。ProQR的创新和有前途的技术是从美国波士顿麻省总医院获得许可的。

发展至今,其产品管线丰富,覆盖很多罕见病治疗领域,重点聚焦的领域包括囊性纤维化、眼部疾病、皮肤病和中枢神经系统疾病等。

子公司新计划

Amylon Therapeutics将获得母公司ProQR的独家授权许可,开发用于β淀粉样变相关疾病的新疗法,初期专注于攻克荷兰型遗传性脑出血伴淀粉样变性(HCHWA-D)疾病。这是一种罕见的遗传疾病,可导致成年中期痴呆和中风。Amylon公司未来还将可能专注另一个β淀粉样蛋白相关疾病领域:脑淀粉样变血管病(CAA)。

ProQR将保留子公司Amylon的大部分所有权,并有权享有子公司任何产品的开发里程碑和相关专利的权益。Amylon还获得了来自未披露身份的研究机构和私人投资者的种子轮投资。

虽然子公司尚未明确披露是否将会关注阿尔茨海默病,但阿尔茨海默病与β淀粉样蛋白积聚有关的最典型疾病。美国纽约阿尔茨海默病研究中心主任Thomas Wisniewski博士,将加入Amylon的科学顾问委员会,他在一份声明中说:“与β淀粉样蛋白相关疾病患者的未满足的医疗需求十分严峻,迄今还没有开发出可以改善疾病的疗法,Amylon正在为之努力,将可能为这类患者带来了很大的希望。”

吸引精英高管团队

原先于2015年加入母公司ProQR主导拓展CNS业务的负责人Thomas de Vlaam先生,将担任子公司Amylon的首任首席执行官。ProQR监事会主席Dinko Valerio先生将出任Amylon的监事。ProQR的首席创新官Gerard Platenburg博士将加入Amylon的科学顾问委员会。

此外,荷兰阿姆斯特丹VU大学医学中心神经学教授兼阿尔茨海默病中心主任、神经病学Philip Scheltens博士,也将出任科学顾问委员会。

“母公司ProQR的企业战略,是要通过打造一个商业平台,尽可能为患者提供更多的新药开发项目,在该平台上可以吸引更多的独立开发项目或者合作开发项目,例如拆分的Amylon子公司的项目,”ProQR 首席执行官Daniel de Boer博士在一份声明中说:“通过拆分成立Amylon子公司,我们可以单独分配组织专门的专业团队和资金,集中精力专研β淀粉样变新药研发项目,加速为这类灾难性脑部疾病的患者早日开发出新型治疗方法。母公司通过人力资源调配,将持续支持子公司Amylon CEO Thomas领导的团队,帮助他们团队取得成功。”

参考资料:

[1] ProQR Therapeutics Spins Out CNS-Focused Biotech, Amylon Therapeutics

[2] ProQR Therapeutics官网

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